摘要:依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)说明书及用法用量,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)上。它通过提供外源性酶,替代患者体内缺失的酶,增加黏多糖的分解代谢,从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)用法用量:2mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
美国BioMarin
依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)说明书及用法用量,依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)上。它通过提供外源性酶,替代患者体内缺失的酶,增加黏多糖的分解代谢,从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依洛硫酸酯酶α(Elosulfase alfa)用法用量:2mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。
依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积病的重要药物。它通过补充人体中缺乏的酶活性,帮助减少或清除组织中过多的粘多糖积累,从而减轻病情和改善患者的生活质量。以下是关于依洛硫酸酯酶α的详细说明书及使用方法。
1. 适应症
依洛硫酸酯酶α主要用于治疗粘多糖沉积症类型I(MPS I),亦称为汉特综合征。这是一种罕见的遗传性疾病,患者体内缺乏一种特定的酶——α-L-依洛糖苷酸酶(IDUA),导致粘多糖在细胞内积聚,影响多个器官的功能。
2. 药理作用
依洛硫酸酯酶α是一种人类重组酶,结构与自然酶相似,能够催化粘多糖的降解。它通过静脉注射进入体内,进入细胞内部,作用于溶酶体,促进粘多糖的分解,从而减少其在组织中的积累。
3. 使用方法及用量
依洛硫酸酯酶α的使用通常由专业医疗人员在医院或诊所内进行。治疗剂量和频率需根据患者的具体情况而定,一般来说,剂量是根据患者的体重计算的。药物以每周一次的方式静脉注射,注射速度需根据患者的耐受情况和医嘱进行调整。治疗期间需密切监测患者的生理指标和病情变化,以便调整治疗方案。
4. 不良反应与注意事项
依洛硫酸酯酶α治疗过程中可能出现一些不良反应,包括但不限于注射部位反应(如疼痛、发红、肿胀)、过敏反应(如荨麻疹、呼吸困难)、头痛、发热等。在治疗开始前,医生会评估患者的过敏史和治疗风险,采取相应的预防措施。此外,患者在接受治疗期间应避免从事过度剧烈的体力活动,以免加重病情。
结语
依洛硫酸酯酶α作为粘多糖沉积病治疗的重要手段,为患者提供了减轻病情、改善生活质量的希望。在使用该药物时,必须严格遵循医嘱,定期复诊,及时调整治疗方案,以确保治疗效果和患者的安全。希望随着医学科技的进步,能够为更多粘多糖沉积病患者带来更有效的治疗选择。
注射液
美国BioMarin
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
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