摘要:戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已经确诊为杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)并且适合外显子53跳跃的患者的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。使用戈洛迪森的患者通常需要医生开处方,以确保合法、安全地使用该药物。本文将详细探讨戈洛迪森的相关信息,特别是其开处方的必要性。
戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已经确诊为杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)并且适合外显子53跳跃的患者的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。使用戈洛迪森的患者通常需要医生开处方,以确保合法、安全地使用该药物。本文将详细探讨戈洛迪森的相关信息,特别是其开处方的必要性。
1. 戈洛迪森的适应症
戈洛迪森专门针对已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。这类患者大多数是因为DMD基因突变而导致肌肉功能逐渐下降,戈洛迪森通过促进特定的外显子跳跃来修复缺陷的蛋白质合成,从而减缓疾病进展。
2. 医生开处方的必要性
由于戈洛迪森是一种处方药,因此患者在使用之前需要经过专业医生的评估和开处方。这不仅是为了确保患者有适应症,也是为了在使用过程中密切监测效果和可能的副作用。医生会根据患者的具体情况,制定合适的治疗方案。
3. 处方过程中考虑的因素
医生在开处方时会考虑多个因素,包括患者的年龄、病情进展、合并症等。同时,医生还会评估患者的身体状况,确保未发生严重的健康问题,以便安全使用戈洛迪森。
4. 患者与医生沟通的重要性
患者在就医过程中,积极与医生沟通非常重要。这包括详细告知医生自己的病史、现有的健康状况以及对治疗的期望。良好的沟通可以帮助医生更好地判断是否适合开处方,从而选择最佳的治疗方案。
戈洛迪森作为一种新的治疗药物,能够为DMD患者带来希望。在使用此药物之前,患者必须通过医生进行全面评估和获取处方,以确保其安全和有效性。医生的指导与监测是保障患者治疗效果及降低风险的关键。
注射液
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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