摘要:维特塞普索的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物,主要适用于特定基因变异患者的治疗。本文将详细介绍维特塞普索的适应症、功效与作用、用法用量、副作用和注意事项,帮助更多患者及其家属更好地了解这款药物。
1. 适应症
维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由DMD基因突变引起的遗传性肌肉萎缩疾病。该药物适用于具有特定外显子缺失的DMD患者,旨在减缓疾病进程和改善肌肉功能。
2. 功效与作用
维特塞普索通过靶向影响与肌肉生长相关的特定蛋白质,促进肌肉细胞的健康。它能够恢复部分缺失的功能,使患者的肌肉力量和耐力有所提升。此外,维特塞普索还可以减缓疾病的进展,延缓肌肉萎缩的发生。
3. 用法用量
维特塞普索通常以注射形式给药,具体用法和剂量应根据医生的建议进行调整。标准剂量一般为每周注射一次,剂量根据患者的体重和具体病情而定。医生会根据患者的病情变化进行定期评估和调整。
4. 副作用
维特塞普索的常见副作用包括注射部位的疼痛、红肿和发热,部分患者可能会出现头痛、呕吐、疲乏等症状。尽管不常见,但也可能出现严重的过敏反应,如呼吸困难、皮疹等,若出现这些症状,应立即就医。
5. 注意事项
使用维特塞普索前,患者应告知医生自身的健康状况和所用药物,以避免药物间的不良相互作用。同时,孕妇和哺乳期女性在使用前应与医生充分沟通,确保安全性。此外,患者在用药过程中应定期进行随访,以监测病情变化和药物副作用。
综上所述,维特塞普索作为针对杜氏肌营养不良症的创新药物,展现出良好的治疗潜力。患者在使用时应谨遵医嘱,定期监测,以确保治疗的安全性和有效性。通过良好的医疗管理,患者有望改善生活质量,延缓疾病的进展。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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