摘要:Amondys 45的用法用量及副作用,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45的用法用量及副作用,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45是一种针对45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗药物。该药物的主要成分是Casimersen,通过对特定基因突变的靶向干预,旨在改善病患的肌肉功能和延缓疾病进展。本文将详细介绍Amondys 45的用法用量及可能的副作用。
1. 用法与用量
Amondys 45一般以注射的方式给药,建议由专业医疗人员进行。在治疗初期,推荐的用量为每周一次,每次30毫克。患者的具体情况可能会影响用量,因此在使用过程中,医生将根据患者的反应调整剂量。为了确保治疗的安全性及有效性,定期监测患者的健康状态也是必要的。
2. 适应症
Amondys 45主要适用于因45外显子跳跃突变而导致的杜氏肌营养不良症患者。该药物的作用机制是通过促进RNA的外显子跳跃,旨在恢复肌肉功能,并减缓疾病进展。因此,及时诊断并开始治疗对于患者的预后尤为重要。
3. 可能的副作用
Amondys 45的副作用可能因个体差异而有所不同,常见的副作用包括注射部位的反应,如红肿、疼痛等。此外,部分患者可能会出现疲劳、恶心、头痛等一般性不适症状。虽然多数副作用较轻,但仍需在医生的指导下监测和处理,尤其在经历严重不适时应及时就医。
4. 注意事项
在使用Amondys 45之前,患者应向医生提供完整的病史,包括过敏史及其他正在服用的药物。由于缺乏对孕妇和哺乳期妇女的充分研究,使用此药物时需格外谨慎。此外,定期进行肝功能检测也是推荐的,以确保药物对身体的安全性和耐受性。
Amondys 45为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过了解其用法用量和副作用,患者和医生可以更好地制定治疗方案,以提高生活质量。希望患者在使用该药物的过程中与医疗团队紧密合作,确保安全有效的治疗。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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