• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 阿塔鲁伦的作用机理是什么

阿塔鲁伦的作用机理是什么

作者头像
药直供药师

摘要：阿塔鲁伦的作用机理是什么,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

有用 148
浏览 954次
2025-06-28 13:02:23 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦的作用机理是什么,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，近年来受到了广泛关注。DMD是一种遗传性疾病，主要影响男性，其特征是肌肉逐渐虚弱和萎缩，导致患者行动能力的逐渐下降。阿塔鲁伦通过特定的作用机制，促进未翻译的肌肉蛋白生产，从而改善患者的症状，提高生活质量。本文将详细探讨阿塔鲁伦的作用机理及其在DMD治疗中的潜在益处。

1. 阿塔鲁伦的基本概述

阿塔鲁伦是一种小分子药物，其主要作用是针对因为特定突变而导致的肌肉中缺乏肌动蛋白（dystrophin）的合成。在DMD患者中，由于基因突变，dystrophin的合成受到阻碍，导致肌肉细胞的损伤和死亡。阿塔鲁伦旨在“解码”这些突变，使得虽然存在一些不完全的密码子，但仍然能够继续合成蛋白质。

2. 杆状突变与阿塔鲁伦的机制

DMD患者常常有名为“杆状突变”的删失或插入突变，这导致mRNA翻译过程中遇到早停密码子。阿塔鲁伦的作用便是通过与肽链中的未翻译区结合，改变翻译过程中核糖体的识别方式。这一过程可以使得核糖体跳过早停密码子的影响，从而继续合成功能性dystrophin蛋白。

3. 对肌肉细胞的保护作用

阿塔鲁伦通过恢复dystrophin的合成，能够部分恢复肌肉细胞的结构完整性和功能。这种蛋白质在维持肌肉细胞的稳定性方面发挥着重要作用。正常的dystrophin能够保护肌肉细胞免受机械应力和细胞外环境变化的伤害，从而减缓肌肉萎缩的进程。

4. 临床应用与疗效评估

近年来，阿塔鲁伦在临床试验中显示出一定的疗效。虽然该药物无法完全治愈DMD，但能够改善具体的肌肉功能和运动能力。患者在应用阿塔鲁伦后，通常表现出更好的步态、肌肉力量以及日常活动能力的提高。这些积极的效果使得阿塔鲁伦在DMD的治疗中逐渐成为一种重要的选择。

阿塔鲁伦的作用机制为杜氏肌营养不良症的治疗带来了新的希望。通过促进dystrophin的合成，阿塔鲁伦有望为患者提供一种有效的治疗方式，延缓疾病的进程，提高生活质量。未来的研究将继续深入探讨其长期效果和潜在的治疗组合，以期为DMD患者提供更加全面的治疗方案。

24小时药师咨询 阿塔鲁伦的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2025-06-28 13:02:23 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

    印度Macleods

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网