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帕替西兰的性状是什么样的

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摘要：帕替西兰的性状是什么样的,帕替西兰(Patisiran)通常是一种注射液的形式，为无色至淡黄色澄清液体。

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2025-06-10 17:26:37 发布

帕替西兰的性状是什么样的,帕替西兰(Patisiran)通常是一种注射液的形式，为无色至淡黄色澄清液体。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，属于小干扰RNA（siRNA）类药物。淀粉样变性多发性神经病是一种因体内淀粉样蛋白沉积而引发的神经系统疾病，通常导致严重的神经损伤。本文将详细介绍帕替西兰的性状及其在临床应用中的重要性。

1. 药物成分及机制

帕替西兰的关键成分是一种合成的小干扰RNA，能够有效靶向和降解导致淀粉样蛋白生成的mRNA。通过干扰RNA的机制，帕替西兰减少了异常蛋白质的合成，从而减缓了病理过程的进展。这种靶向治疗方法为传统的治疗手段提供了新的选择。

2. 临床适应症

帕替西兰主要用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病，特别是由转甲状腺蛋白基因突变引起的ADAT（ATTR）神经病。临床试验证明，该药物能够显著改善患者的神经功能，减轻神经痛和增强生活质量。

3. 给药途径及剂量

帕替西兰通常通过静脉注射给予，推荐的给药频率为每三周一次。具体剂量可能因患者的具体情况而异，但监督和调整剂量的过程被认为对于治疗效果是至关重要的。

4. 疗效与副作用

多项临床试验表明，帕替西兰对改善神经功能具有显著的效果，尤其是在早期诊断和治疗的患者中。使用该药物也可能会出现一些副作用，比如注射部位反应、过敏反应和肝功能指标的升高。患者在用药过程中需定期接受监测和评估，以及时调整治疗方案。

帕替西兰作为一种新型疗法，正在为淀粉样变性多发性神经病患者带来新的希望。随着对其研究的深入，期待能够发现更多的应用潜力和优化治疗策略，以便更好地服务于这一特定病症的患者群体。

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2025-06-10 17:26:37 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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