摘要:舍立帕酶的注意事项,功效作用,不良反应,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的注意事项,功效作用,不良反应,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis type 2,短期记为NCL2)的药物。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响儿童的中枢神经系统。下面将详细介绍舍立帕酶的注意事项、功效作用以及不良反应。
1. 注意事项
在使用舍立帕酶之前,需要考虑以下注意事项:
1.1 治疗前的评估:在开始使用舍立帕酶之前,医生会对患者进行全面的评估,包括身体检查、病史询问以及相关实验室检查。这有助于评估患者的适宜性和治疗效果。
1.2 医生指导:舍立帕酶治疗需要由专业的医生进行管理和监督。患者需要定期进行复诊,以便确定治疗的进展情况并提供必要的支持。
1.3 药物相互作用:在使用舍立帕酶期间,患者应告知医生有关正在使用的所有药物,包括处方药、非处方药和补充剂。这是因为某些药物可能会与舍立帕酶发生相互作用,影响治疗的效果。
2. 功效作用
舍立帕酶通过增加缺乏的舍立酶酰基酶活性来发挥其治疗作用。舍立酶酰基酶是一种降解细胞内废物的酶,而在神经元蜡样脂褐质沉积症患者中,该酶的功能异常。舍立帕酶的作用机制是通过给予患者注射剂量,将缺乏的舍立酶酰基酶导入患者的细胞,促进废物的正常代谢和清除。
3. 不良反应
舍立帕酶治疗可能会引起以下不良反应:
3.1 注射相关反应:舍立帕酶需要通过注射给药,可能导致局部注射部位的反应,如红肿、疼痛或瘙痒。这些反应通常是轻微和暂时的。
3.2 多发性反应:在使用舍立帕酶的患者中,可能会发生多种不良反应,包括头痛、呕吐、发热、感觉异常、头晕和肌肉疼痛等。这些不良反应的发生率因个体而异,严重程度也有所差异。
3.3 过敏反应:极少数患者可能会对舍立帕酶发生严重过敏反应,包括呼吸困难、喉咙水肿、皮疹、过敏性休克等。如果出现任何过敏反应的症状,患者应立即就医。
总结起来,舍立帕酶是一种有效用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。在使用时,需要遵循医生的指导,并注意治疗前的评估,药物相互作用以及可能出现的不良反应。任何不寻常的症状都应及时向医生报告,以便及时处理和调整治疗方案。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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