摘要:Amondys 45用法用量,副作用,注意事项,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45用法用量,副作用,注意事项,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45(Casimersen)是一种用于治疗特定遗传突变导致的杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,特别是45外显子跳跃突变患者。DMD是一种严重影响肌肉功能的遗传性疾病,通常在儿童时期显现。Amondys 45的作用机制是通过促使肌肉细胞中的mRNA跳过缺失的外显子,从而生产功能性蛋白质,帮助改善患者的肌肉功能。本篇文章将详细介绍Amondys 45的用法用量、可能的副作用及注意事项。
1. 用法用量
Amondys 45通常以注射剂的形式使用。其推荐剂量为每周一次,具体剂量应根据患者的体重和医生的建议来调整。治疗之前,医务人员将评估患者的健康状况,并在使用过程中定期监测其反应,以确保药物的安全性和有效性。
2. 副作用
与所有药物一样,Amondys 45也可能引发一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应(如红肿、疼痛或瘙痒)、头痛、疲劳和肌肉疼痛等。在少数情况下,患者可能会出现更严重的过敏反应或与心脏相关的并发症。因此,在使用该药物时,患者应密切关注身体的变化,并及时与医疗提供者沟通。
3. 注意事项
在使用Amondys 45之前,患者需告知医生自己的病史和目前正在使用的药物。对Amondys 45成分过敏的患者应避免使用。此外,妊娠或哺乳期的女性使用该药物时需极为谨慎,必须在医生的指导下进行。同时,定期的医学检查和随访非常重要,以便及时发现和处理可能的副作用。
综上所述,Amondys 45为杜氏肌营养不良症45外显子跳跃突变患者带来了新的治疗希望。尽管这种药物具有一定的副作用和注意事项,但在医生的监督和指导下,它可以有效改善患者的生活质量。患者在接受治疗时,须保持良好的沟通,与医务人员共同管理潜在的风险和不良反应。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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