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阿福他酶α(asfotase alfa)的适应症及适用人群

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摘要：阿福他酶α(asfotase alfa)的适应症及适用人群,阿福他酶α(Asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症（HPP）患者。这是一种罕见的遗传性疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，导致骨骼和牙齿的矿化异常。阿福他酶α(Asfotase alfa)主要适用于患有遗传性低磷X血症的儿童。这是一种罕见的疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，这会影响骨骼和牙齿的正常硬化，导致骨骼生长障碍和其他症状。阿福他酶α可以作为长期的酶替代疗法，帮助缓解这些症状。

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2025-06-02 11:56:03 发布

阿福他酶α(asfotase alfa)的适应症及适用人群,阿福他酶α(Asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症（HPP）患者。这是一种罕见的遗传性疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，导致骨骼和牙齿的矿化异常。阿福他酶α(Asfotase alfa)主要适用于患有遗传性低磷X血症的儿童。这是一种罕见的疾病，患者的体内碱性磷酸酶含量较低，这会影响骨骼和牙齿的正常硬化，导致骨骼生长障碍和其他症状。阿福他酶α可以作为长期的酶替代疗法，帮助缓解这些症状。

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的重要药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢性疾病，患者体内缺乏磷酸酯酶，导致骨骼、肌肉和内脏组织发育异常，严重影响患者的生活质量。阿福他酶α作为一种酶替代疗法，可以有效地改善患者的症状，并提高其生活质量。

1. 阿福他酶α的作用机制

阿福他酶α是一种人工合成的碱性磷酸酯酶，可以替代患者体内缺乏的天然磷酸酯酶，帮助患者正常代谢磷酸酯，促进骨骼和组织的正常发育和修复。通过注射阿福他酶α，可以补充患者体内缺乏的酶，从而减轻症状和并发症。

2. 适应症

阿福他酶α主要用于治疗低磷酸酯酶症患者，包括但不限于以下情况：

1. 重型低磷酸酯酶症：患者严重缺乏磷酸酯酶，表现为严重的骨骼畸形、生长迟缓、呼吸困难等症状。

2. 早发型低磷酸酯酶症：患者在婴儿期即出现症状，表现为骨骼畸形、关节强硬、呼吸道感染等。

3. 成人型低磷酸酯酶症：虽然成人期发病较为罕见，但阿福他酶α也可用于改善成年患者的症状和生活质量。

3. 适用人群

阿福他酶α适用于符合以下条件的患者：

1. 经过临床诊断和遗传学检测确诊为低磷酸酯酶症的患者。

2. 具有严重的症状和并发症，如骨骼畸形、生长迟缓、呼吸困难等，影响生活质量和日常功能。

3. 经过医生评估并确认可以接受阿福他酶α治疗的患者，排除了对药物过敏或存在禁忌症的情况。

4. 患者及家属意愿接受治疗，并能够配合医生进行规范的治疗和管理。

阿福他酶α的应用为低磷酸酯酶症患者带来了新的治疗希望和生活改善的可能性，但在使用过程中仍需密切监测患者的病情和药物反应，确保治疗的有效性和安全性。

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2025-06-02 11:56:03 更新

  • 阿福他酶α asfotase alfa Strensiq基本信息

    阿福他酶α asfotase alfa Strensiq
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国瑞颂制药

    • 适应症：

      适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症（HPP）患者。

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