摘要:使用Elevidys的注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
使用Elevidys的注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。
随着科技的进步,许多罕见疾病的治疗方案也得到了不断的突破和创新。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种创新的治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。在使用Elevidys之前,我们需要了解一些注意事项,以确保治疗效果的最大化,同时也保证患者的安全。以下是使用Elevidys时需要注意的一些关键事项。
1. 定期随访和监测
使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的患者需要定期进行随访和监测。这是非常重要的,因为随访可以帮助医生评估疗效、监测疾病进展,并及时发现任何潜在的治疗风险。患者和家庭成员应该与医生密切合作,遵循定期检查和随访的建议,以确保治疗的最佳效果。
2. 安全性与效果的平衡
使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症时,需要在安全性和治疗效果之间保持平衡。虽然Elevidys在治疗上具有潜在的益处,但也可能伴随一些风险和副作用。因此,医生会根据患者的病情和个体差异来判断是否适合使用Elevidys,以及如何在最佳安全性与效果之间做出权衡。
3. 注意治疗反应
使用Elevidys的患者需要特别注意治疗反应。在治疗过程中,有可能发生一些反应或不良事件,例如过敏反应、发热、肌肉疼痛等。任何不寻常的症状或反应都应及时向医生报告,以便及时采取适当的措施。
4. 患者及家庭支持
患者及家庭的支持在Elevidys的治疗过程中起着重要的作用。杜氏肌营养不良症是一种慢性进展性疾病,治疗需要长期的支持和照顾。家庭成员需要接受充分的教育和培训,了解疾病的特点、治疗方案以及日常照顾的技巧。此外,积极参与支持群体和与其他家庭分享经验也是有益的。
5. 遗传咨询和家族规划
对于计划使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的患者及家庭来说,遗传咨询和家族规划是至关重要的。由于杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,家庭需要全面了解疾病的遗传方式、风险和可能的影响。遗传咨询师能够提供专业和个性化的建议,帮助家庭做出明智的决策,并制定未来的家庭规划。
结语
Elevidys作为一种创新的基因疗法,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗希望。在使用Elevidys之前,我们需要遵循一些重要的注意事项,包括定期随访和监测、平衡安全性与效果、注意治疗反应、患者及家庭的支持,以及遗传咨询和家族规划。通过遵循这些注意事项,我们能够更好地应对疾病,确保有效的治疗和患者的整体福祉。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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