摘要:阿塔鲁伦印度版,阿塔鲁伦(Ataluren)的参考价为2600元。
阿塔鲁伦印度版,阿塔鲁伦(Ataluren)的参考价为2600元。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物。在全球范围内,DMD是一种遗传性肌肉退行性疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。阿塔鲁伦通过促进错义密码子的跳跃,有望延缓疾病的发展。近年来,针对该药物在印度的研究和应用逐渐引起关注,为印度的DMD患者带来了新的希望和治疗选择。
1. 杜氏肌营养不良症概述
杜氏肌营养不良症是由DMD基因突变引起的一种遗传性疾病,主要影响骨骼肌。患者通常在早期儿童期出现肌肉无力,随着时间的推移,疾病会导致严重的运动障碍,患者最终可能需依赖轮椅。由于该病的遗传特性,社会和家庭对患者的支持显得尤为重要。
2. 阿塔鲁伦的作用机制
阿塔鲁伦的主要作用机制是通过促进肽链的延长,帮助细胞制作出功能不全的肌肉蛋白。对于那些携带有突变的DMD患者,阿塔鲁伦可以改善肌肉功能,减缓症状的发展。其独特的药理特性使其成为DMD治疗领域中的重要突破。
3. 阿塔鲁伦在印度的应用现状
在印度,由于医疗资源和研究的限制,DMD患者的治疗选择相对较少。随着阿塔鲁伦的引入,越来越多的患者获得了治疗。印度的医疗机构和研究团队正在积极开展临床试验和应用研究,以评估阿塔鲁伦的有效性和安全性。这为患者提供了新的希望,同时也为国内的医疗发展带来了新的机遇。
4. 未来的展望
随着阿塔鲁伦在印度的推广应用和研究深入,未来有望为更多的DMD患者提供有效的治疗方案。与此同时,相关的医疗政策、科研支持及患者教育也需要进一步完善,以保障患者的权益和改善生活质量。希望未来能有更多创新的治疗手段和药物问世,让DMD患者的生活更加光明。
尽管杜氏肌营养不良症的诊断和治疗面临许多挑战,但阿塔鲁伦给印度的患者带来了新的希望。通过不断的研究和应用的发展,期待未来能够为他们提供更加有效和可及的治疗选择。这不仅是医疗技术进步的体现,更是对患者及其家庭的重要支持。
片剂
美国PTC Therapeutics
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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