摘要:阿塔鲁伦用法用量、副作用、注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿塔鲁伦用法用量、副作用、注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的药物,主要针对因基因突变导致的特定类型的肌肉萎缩。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病,通常影响男孩,随着年龄的增长,患者会逐渐失去肌肉功能,最终可能导致无法行走。本文将详细介绍阿塔鲁伦的用法用量、副作用以及注意事项。
1. 使用方法与剂量
阿塔鲁伦的推荐剂量通常为每天三次,每次10-30毫克,具体使用剂量根据患者的体重和医生的建议而定。该药物可以口服,建议与食物一起服用,以提高吸收率。使用过程中,患者需定期接受医生的监测,以评估治疗效果和调整剂量。
2. 副作用
阿塔鲁伦的副作用相对较少,但仍可能包括恶心、腹泻、头痛和疲劳等。这些副作用有时会影响患者的日常生活。虽然大多数患者能耐受这些不适,但在服用过程中,如出现严重的副作用或明显的不适,应及时告知医生进行评估和处理。
3. 注意事项
在使用阿塔鲁伦之前,患者需告知医生其所有药物过敏史、严重的并发症或正在使用的其他药物。阿塔鲁伦与某些药物的相互作用可能会影响其疗效,因此在治疗期间,应避免自行更改剂量或停药,并遵循医生的建议。此外,阿塔鲁伦的使用应在专业医生的指导下进行,确保患者的安全。
4. 特殊人群
对于有肝肾功能不全的患者,阿塔鲁伦的使用需格外小心。医生可能需要根据患者的具体情况调整剂量,以避免潜在的副作用。同时,在怀孕或哺乳期的妇女使用阿塔鲁伦时,需要充分评估潜在的风险与收益,以确保母婴安全。
综上所述,阿塔鲁伦是一种具有重要临床意义的药物,能够为杜氏肌营养不良症患者提供新的希望。患者在使用该药物时必须谨慎,遵循用药指导,定期与医生沟通,以确保治疗效果并减少副作用的发生。
片剂
美国PTC Therapeutics
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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