摘要:舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)。
舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种针对罕见遗传病神经元蜡样脂褐质沉积症(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCL)的治疗药物。该药物的适应症主要针对一种特定类型的NCL,即CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症。
神经元蜡样脂褐质沉积症是一组罕见的神经系统退行性疾病,影响中枢神经系统的功能,导致神经元逐渐受损。CLN2型是其主要亚型之一,特征为突出的脂质代谢紊乱,导致神经细胞内脂褐质沉积物的积累,进而导致神经功能逐步退化。
{1. 神经元蜡样脂褐质沉积症的临床表现}
神经元蜡样脂褐质沉积症患者通常在儿童时期开始显示出症状,包括进行性失明、抽搐、认知功能下降和运动障碍等。这些症状随着病情进展逐渐加重,最终导致患者生活质量显著降低。
{2. 舍立帕酶的治疗机制}
舍立帕酶是一种重组的人类三磷酸酶,能够在一定程度上替代CLN2患者体内缺乏的酶活性。这种药物通过静脉注射给药,进入患者的中枢神经系统,帮助降解神经元内的脂褐质沉积物,从而减缓病情的进展。
{3. 临床试验和治疗效果}
舍立帕酶经过临床试验表明,在部分CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症患者中,能够显著减缓疾病进展的速度,改善患者的生活质量。虽然不能治愈疾病,但这种治疗方案对患者和其家庭来说具有重要意义。
{4. 使用限制和安全性考量}
尽管舍立帕酶在治疗CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症中显示出一定的疗效,但其使用仍受到一些限制。药物需要经过专业医生的指导和监测,因为在治疗过程中可能会出现一些严重的不良反应,如过敏反应或注射部位反应等。
综上所述,舍立帕酶作为一种针对CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物,虽然并不能治愈疾病,但在减缓病情进展和改善患者生活质量方面具有重要的临床意义。未来随着进一步的研究和临床实践,相信会有更多对这类罕见疾病的治疗选择和方法得以探索和发展。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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