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帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项

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摘要：帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

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2025-05-20 08:07:55 发布

帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗特定类型遗传性淀粉样变性多发性神经病的医药，其通过抑制特定基因的表达，降低体内毒性淀粉样蛋白的积累，从而减缓疾病进展。本文将详细介绍帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用和注意事项，以帮助患者及其家属更好地理解和使用这种药物。

1. 适应症

帕替西兰主要用于治疗与淀粉样变性相关的遗传性多发性神经病（hATTR-PN）。这种疾病是由转甲状腺素（TTR）基因突变引起的，导致淀粉样蛋白在神经系统和其他器官中的积聚，从而引发神经损伤和相关症状。帕替西兰的应用旨在减缓疾病进展，提高患者的生活质量。

2. 功效与作用

帕替西兰的主要作用是通过RNA干扰（RNAi）机制，降低转甲状腺素（TTR）基因的表达，从而减少由其产生的有毒淀粉样蛋白的数量。这种机制有效地减轻了神经病变的症状，改善患者的功能状态，临床研究表明接受帕替西兰治疗的患者在运动、感觉和生活质量方面有显著改善。

3. 用法用量

帕替西兰通常以静脉注射的形式给药，推荐的初始剂量为每3周一次的注射。具体用量会根据患者的具体情况和医生的建议进行调整。在使用期间，患者需定期复查，以监测治疗效果及可能的副作用。

4. 副作用

帕替西兰的副作用相对较少，但在使用过程中可能会出现一些不良反应，包括注射部位反应、过敏反应、肝功能异常等。部分患者还可能经历消化系统症状如恶心和腹泻。医生会根据患者的反应调整治疗方案，以最大限度地减少副作用。

5. 注意事项

在使用帕替西兰之前，患者应告知医生其既往病史及目前正在使用的其他药物。特别是患有肝肾功能不全或其他严重疾病的患者应谨慎使用。此外，孕妇和哺乳期妇女在决定使用帕替西兰时，应充分评估其潜在风险与益处。定期的健康检查和医务人员的指导是确保治疗安全有效的关键。

帕替西兰作为一种新的治疗选择，为淀粉样变性多发性神经病患者带来了希望。了解其适应症、用法用量及可能的副作用，能够帮助患者更好地配合医生的治疗方案，从而改善生活质量。在治疗过程中，患者与医生的沟通至关重要，确保治疗的安全性和有效性。

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2025-05-20 08:07:55 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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