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阿塔鲁伦的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

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摘要：阿塔鲁伦的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-05-12 13:57:38 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦（Ataluren）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，特别针对那些由于基因突变导致的肌肉萎缩疾病。本文将深入探讨阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量，以及可能的副作用和注意事项。

1. 阿塔鲁伦的适应症

阿塔鲁伦主要用于治疗由DMD基因突变引起的肌肉功能衰退。此病是由编码肌肉蛋白质的dystrophin基因突变导致的，该蛋白质的缺失或功能障碍将导致肌肉逐渐萎缩和无力。阿塔鲁伦能够针对某些情况下的缺失突变，通过促使肌肉细胞合成部分功能正常的dystrophin，从而改善患者的肌肉功能和生活质量。

2. 功效与作用

阿塔鲁伦的主要作用是通过提高非功能性突变的mRNA的翻译效率，促进正常或部分正常功能的dystrophin蛋白质的合成。这种机制使得患者能够在一定程度上恢复肌肉功能，延缓病情的进展，并可能提高运动能力和日常活动的独立性。

3. 用法用量

阿塔鲁伦通常以口服形式给药，推荐的剂量为每天三次，每次40毫克/kg体重。使用时应根据患者的体重进行调整，并在医生的指导下进行监测和调整剂量。此外，服药时最好与食物同服，以提高药物的吸收率。

4. 副作用

阿塔鲁伦可能会引起一些副作用，常见的有轻微的腹痛、恶心、呕吐、腹泻等消化系统反应。此外，部分患者可能会出现头疼、疲劳以及上呼吸道感染等症状。在使用阿塔鲁伦期间，患者及其监护人应密切关注任何不适，并及时向医生报告。

5. 注意事项

在使用阿塔鲁伦之前，医生应对患者的整体健康状况进行评估，特别是肝肾功能。孕妇或哺乳期妇女应避免使用此药物。此外，阿塔鲁伦的不良反应可能会因患者个体差异而异，因此，需要在专业医师的指导下使用。此外，应定期进行相关检查，以评估药物的疗效并及时调整治疗方案。

综上所述，阿塔鲁伦在杜氏肌营养不良症的治疗中具有重要意义，尽管可能存在一定的副作用和使用注意事项，但其潜在的疗效为患者的生活改善带来了希望。在使用该药物时，务必遵循医生的建议，确保安全有效的治疗效果。

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杜氏肌营养不良症
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2025-05-12 13:57:38 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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