摘要:阿塔鲁伦说明书及用法用量,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)应该每天口服3剂。第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10m
阿塔鲁伦说明书及用法用量,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)应该每天口服3剂。第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10mg/kg体重,晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,这种疾病由基因突变引起,导致肌肉进行性萎缩,影响患者的运动能力。该药物通过修复突变后的mRNA,促进翻译正常功能蛋白,以期改善患者的生活质量。本篇文章将详细介绍阿塔鲁伦的说明书及其用法用量。
1. 阿塔鲁伦的基本信息
阿塔鲁伦是一种小分子药物,主要用于治疗由于特定基因突变导致的杜氏肌营养不良症。该药物通常用于那些存在无义突变的患者,这些突变会导致肌肉细胞缺乏功能性肌肉蛋白,进而导致肌肉萎缩和无力。
2. 适应症与治疗效果
阿塔鲁伦的主要适应症是杜氏肌营养不良症,尤其针对那些基因检测确认存在无义突变的患者。临床研究表明,阿塔鲁伦能够延缓疾病进展,提高肌肉功能,改善患者的日常活动能力。
3. 用法用量
阿塔鲁伦的推荐剂量通常为每天三次,每次10 mg/kg,具体用量可根据医生的建议进行调整。为了提高药物的吸收,建议在餐后30分钟内服用。同时,家长和照护者需定期监测患者的身体反应,如出现不适,应及时与医生沟通。
4. 注意事项与副作用
使用阿塔鲁伦时需谨慎,可能出现一些副作用,如腹泻、恶心、咳嗽等。在治疗过程中,定期监测患者的肝功能、肾功能及心血管情况是十分必要的。此外,孕妇及哺乳期女性使用该药物需遵循医生的建议,确保安全。
阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新兴药物,为患者提供了新的希望。随着对该疾病认识的加深和治疗手段的不断发展,未来有望改善更多患者的生活质量。患者及其家庭在使用阿塔鲁伦时,应遵循医嘱,定期随访,以便获得最佳的治疗效果。
片剂
美国PTC Therapeutics
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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