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帕替西兰适应症具体有哪些

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摘要：帕替西兰适应症具体有哪些,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

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2025-04-18 13:46:51 发布

帕替西兰适应症具体有哪些,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，主要通过靶向减少异常淀粉样前体蛋白的合成，从而减轻病症的发生和发展。本文将详细介绍帕替西兰的适应症及其相关信息，以帮助更好地理解这一重要治疗选择。

1. 浅谈淀粉样变性多发性神经病

淀粉样变性多发性神经病是一种由于淀粉样蛋白在组织中异常沉积而导致的神经病变。该病症会造成周围神经的损伤，进而影响到患者的运动能力、感觉功能和自主神经系统。患者常常出现四肢无力、感觉减退、平衡能力下降等症状。

2. 帕替西兰的作用机制

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），其作用机制是在肝细胞中靶向和降解转录淀粉样前体蛋白的mRNA。通过阻断这种蛋白质的合成，帕替西兰能够显著降低血液和组织中的淀粉样蛋白沉积，从而减缓或预防淀粉样变性引起的神经损害。

3. 适应症

帕替西兰主要适用于遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），这种疾病通常由TTR基因突变引起，导致异常TTR蛋白的形成和积累。临床试验表明，帕替西兰对这些患者的病情有显著改善作用，能够减轻其神经症状，提高生活质量。此外，帕替西兰还适用于其他某些类型的淀粉样变性疾病的治疗，具体根据患者的个体情况而定。

4. 临床应用与效果

帕替西兰在临床应用中，通常通过静脉输注的方式进行给药。研究显示，患者在使用帕替西兰后，神经功能和生活功能评分均出现显著改善。这一药物的疗效和安全性使其成为治疗hATTR-PN患者的重要选择。此外，与其他治疗方案相比，其副作用相对较小，患者通常能够较好耐受该疗法。

帕替西兰作为一种创新疗法，为淀粉样变性多发性神经病的患者带来了新的希望。随着研究的进一步深入，相信未来会有更多相关适应症和治疗方案的揭示，为患者提供更全面的医疗选择。

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多发性神经病
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2025-04-18 13:46:51 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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