摘要:Elevidys的用法用量及副作用,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys的用法用量及副作用,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它是一种通过向患者体内注入基因修复的病毒载体来治疗此遗传疾病的创新药物。本文将简要介绍Elevidys的用法、用量以及可能的副作用。
1. 用法
Elevidys的使用是通过注射给予的。医生会将药物注射到患者的体内,以便将基因修复材料直接送入受影响的肌肉细胞中。这样可以帮助修复缺陷基因,从而减轻或改善杜氏肌营养不良症患者的症状。
2. 用量
使用Elevidys的精确剂量需要根据患者的年龄、体重和身体状况等因素确定。具体剂量和使用频率应遵循医生的建议,并根据每个患者的特定情况进行个体化的调整。患者及其家属应密切遵循医生的指导,不得自行调整用量。
3. 副作用
Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的过程中可能出现一些副作用。以下是一些可能出现的常见副作用:
1. 肌肉痛和不适:注射后,患者可能会感觉肌肉酸痛或不适。这种不适通常是暂时的,并会自行缓解。
2. 皮肤反应:在注射部位,可能出现红肿、疼痛或局部瘙痒等皮肤反应。这些反应通常是暂时性的,医生可以给予适当的治疗来减轻不适。
3. 免疫反应:个别患者可能会出现免疫反应,如发热、体寒、喉咙痛、皮疹等。如果出现任何免疫反应的症状,患者应立即联系医生。
以上仅列举了一些可能的副作用,实际情况可能因个体差异而有所不同。对于任何新出现的不适或疑问,患者及其家属应立即向医生寻求帮助和咨询。
使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症是一项重大决定,需要在医生的指导下进行。医生会根据患者的病情和整体健康状况评估潜在风险和益处,以制定适合的治疗方案。在治疗期间,患者及其家属应与医生保持密切沟通,并按照医生的建议进行监测和随访。
总的来说,Elevidys代表了一种新型的治疗杜氏肌营养不良症的药物。该药物的用法和用量应该根据医生的指导来进行,以确保最佳的疗效。虽然可能出现一些副作用,但如果患者严格遵循医生的建议,并定期参与随访,这些副作用通常可以被控制和处理。重要的是患者及其家属与医疗团队密切合作,共同管理和监测治疗过程,以增加疗效和改善生活质量。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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