摘要:舍立帕酶的功效、副作用与注意事项,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的功效、副作用与注意事项,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)是一类常见的神经退行性疾病,严重影响患者的神经系统功能。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种针对NCL的治疗药物。本文将介绍舍立帕酶的功效、副作用与注意事项,以便更好地了解这一药物。
1. 功效
舍立帕酶是一种人工合成的酶,能够补充缺乏的酶活性,从而帮助患者处理积累在神经细胞中的特定废物。这种废物称为蜡样脂褐质沉积物,是NCL患者神经系统退化的主要原因之一。舍立帕酶通过经脊髓腔注射的方式进入患者的中枢神经系统,以减轻并延缓疾病进展,改善患者的生活质量。
2. 副作用
就像其他药物一样,舍立帕酶也可能引起一些副作用。常见的副作用包括头痛、发热、呕吐、疲劳和注射部位的反应(如疼痛、红肿、瘙痒等)。这些副作用通常是轻度和暂时性的,如果患者出现严重不适或持续不良反应,应及时咨询医生。
3. 注意事项
在接受舍立帕酶治疗时,患者和患者家属需要注意以下事项:
遵循医生的建议:患者应严格遵循医生的指导和处方用药,按照规定的剂量和时间进行注射。不要自行调整剂量或停止使用药物,除非得到医生的明确指示。
密切监测药物效果:舍立帕酶治疗的效果可能因个体差异而有所不同。患者应定期复诊,进行必要的检查和评估,以监测疾病的进展和药物的疗效。
药物相互作用:在使用舍立帕酶期间,患者应告知医生正在使用的其他药物,包括处方药、非处方药和补充剂。某些药物可能与舍立帕酶相互作用,影响其疗效或增加副作用的风险。
孕妇和哺乳期妇女:关于舍立帕酶对孕妇和哺乳期妇女的影响还缺乏足够的研究数据。如果患者怀孕或正在哺乳,应与医生讨论潜在的风险和益处,并根据具体情况作出决策。
舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物,具有补充酶活性的功效,能够减轻疾病症状并延缓疾病进展。患者在使用舍立帕酶时应注意可能的副作用,并遵循医生的建议和监测。与医生保持密切沟通,合理使用药物,有助于提高治疗效果并确保患者的安全与健康。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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