摘要:贝罗司他的治疗效果如何,贝罗司他(Berotralstat)是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,主要用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作,其疗效如下:Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且这种效果持续至第48周。完成48周试验的患者的HAE发作频率从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
贝罗司他的治疗效果如何,贝罗司他(Berotralstat)是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,主要用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作,其疗效如下:Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且这种效果持续至第48周。完成48周试验的患者的HAE发作频率从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
贝罗司他(Berotralstat)是一种用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)的药物。HAE是一种罕见但严重的遗传性疾病,患者易受到周期性的急性发作影响,导致皮肤、黏膜和内脏器官的剧烈肿胀和疼痛。贝罗司他的出现为HAE患者提供了一种新的治疗选择,其疗效备受关注。
贝罗司他:预防遗传性血管性水肿的有效治疗方案
1. 贝罗司他的作用机制
贝罗司他是一种口服的小分子药物,属于酮酰胺类似物。它通过抑制血浆卡林原(PK)的活化,从而减少了在HAE患者中发生急性发作的频率和严重程度。PK在HAE发作时被异常活化,导致激素前体的过度分解,从而引发肿胀和疼痛。贝罗司他的作用是阻断这一过程,从而减少HAE的发作次数和症状的严重性。
2. 贝罗司他的临床试验结果
贝罗司他的疗效已经在多项临床试验中得到验证。这些试验表明,与安慰剂相比,贝罗司他可以显著减少HAE患者的发作频率,缓解疼痛和肿胀的程度,并改善患者的生活质量。此外,贝罗司他还被证明具有良好的耐受性和安全性,不良反应较轻,并且很少需要停药。
3. 贝罗司他的适应症和用法
贝罗司他适用于12岁以上的成人和儿科患者,作为长期预防HAE发作的治疗方案。通常建议的剂量是每日一次口服150毫克。患者可以在饭前或饭后服用,不受进食时间的影响。对于那些不能吞咽药物的患者,贝罗司他还可以被打开并与软食或液体一起服用。
贝罗司他是一种有效的预防遗传性血管性水肿发作的药物,通过抑制血浆卡林原的活化,减少了发作的频率和严重程度。临床试验结果显示,贝罗司他不仅疗效显著,而且安全性良好,为HAE患者提供了新的治疗选择。随着对贝罗司他的进一步研究和临床应用,相信它将为更多的患者带来福音,改善他们的生活质量。
胶囊剂
美国BioCryst制药
ORLADEYO是血浆激肽释放酶抑制剂,可预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)。
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