摘要:阿福他酶α的说明书,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿福他酶α的说明书,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿福他酶α(Asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的生物制剂。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢疾病,也被称为成骨细胞碱性磷酸酯酶缺乏症。阿福他酶α效仿了天然的碱性磷酸酯酶,通过补充野生型酶的功能,有助于纠正低磷酸酯酶症的症状和并发症。
1. 阿福他酶α的机制
阿福他酶α是一种合成的酶替代治疗方法,它是由重组DNA技术在体外合成的。该药物主要由成骨细胞衍生,并在靶组织中提供酶活性。阿福他酶α能够催化磷酸酯酶底物的降解,从而恢复骨骼和组织中磷酸酯酶的正常功能。这种治疗方法可以显著改善骨骼、血管和其他器官的病理改变。
2. 适应症和用法用量
阿福他酶α适用于儿童和成年患者的低磷酸酯酶症治疗。具体的剂量和使用方法应根据患者的年龄、体重和临床情况而定。通常,阿福他酶α以注射的形式给予患者,并在医生的指导下进行监测和调整剂量。
3. 不良反应和风险
使用阿福他酶α可能会导致一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应(如红肿、疼痛和皮肤反应)、过敏反应和头痛。严重的不良反应很少见,但包括过敏性休克、呼吸困难和血栓形成。在使用阿福他酶α时,医护人员应密切监测患者,并在必要时采取适当的应对措施。
4. 注意事项和禁忌症
在使用阿福他酶α之前,患者应告知医生他们的过敏史和目前的健康状况。孕妇和哺乳期妇女应在医生的指导下使用该药物。目前还没有足够的数据支持该药物在儿童以外的年龄组使用的安全性和疗效。
结论
阿福他酶α是一种用于治疗低磷酸酯酶症的重要药物。它通过补充缺乏的酶活性,有助于纠正骨骼和组织中的病理改变。在使用阿福他酶α时,患者应在医生的指导下进行适当的监测和调整剂量。尽管存在一些不良反应和风险,但该药物在适应症范围内的正常使用可以带来明显的疗效和改善患者的生活质量。
注射剂
美国瑞颂制药
适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
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