摘要:依洛硫酸酯酶α的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
美国BioMarin
依洛硫酸酯酶α的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意,本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外,部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应,因此FDA对其标示了黑框警告。
依洛硫酸酯酶α是一种生物制剂,用于治疗粘多糖沉积病(mucopolysaccharidosis)的一种特定类型,即粘多糖沉积病Ⅳ型(MPS IV)或者莫尔基奥硫酸酯酶α缺乏症。本文将对依洛硫酸酯酶α的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项进行解释。
1. 适应症:
依洛硫酸酯酶α主要用于治疗粘多糖沉积病Ⅳ型,这是一种罕见的遗传性疾病,通常由于体内缺乏莫尔基奥硫酸酯酶α(N-acetylgalactosamine 4-sulfatase)而引起。这种病情会导致沉积在细胞内的多糖无法被正常代谢,进而引发多个系统的功能障碍。
2. 功效与作用:
依洛硫酸酯酶α是一种酶替代治疗药物,通过补充体内缺乏的莫尔基奥硫酸酯酶α,帮助分解在组织和细胞中过多积聚的硫酸酯化混合物,从而减轻粘多糖沉积病Ⅳ型患者的症状和病情。
3. 用法用量:
依洛硫酸酯酶α通常以注射的形式给予患者,必须由专业医生进行操作。剂量的确定应根据患者的年龄、体重和病情特点进行个体化管理。一般情况下,依洛硫酸酯酶α每周注射一次,每次剂量根据患者的体重而异。患者应遵循医生的具体指示,并确保按时接受治疗。
4. 副作用:
在依洛硫酸酯酶α治疗期间,个别患者可能会出现一些轻微的不良反应,如注射部位的疼痛、红肿、发痒等。此外,还可能发生头痛、恶心、呕吐等不适症状。如果出现严重的副作用或过敏反应,患者应立即停止使用并尽快就诊。
5. 注意事项:
在使用依洛硫酸酯酶α治疗期间,患者应定期接受医生的随访并进行相关检查,以确保疗效和安全性。此外,患者还需定期监测肝功能、肾功能等,以及检查心血管系统和呼吸系统的指标。在治疗过程中,患者应与医生密切配合,遵循医嘱,避免中断治疗。
依洛硫酸酯酶α作为治疗粘多糖沉积病Ⅳ型的一种酶替代疗法,通过补充体内缺乏的莫尔基奥硫酸酯酶α来改善病情。在使用时,患者需要密切遵循医生的指导,注意用法用量,定期接受随访及检查。尽管存在一些副作用风险,但依洛硫酸酯酶α的治疗效果对于患者的生活质量和健康状况有着积极的影响。
注射液
美国BioMarin
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)
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