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阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项

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摘要：阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-03-23 16:20:34 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦（Ataluren）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的药物，适用于那些患有特定类型突变的患者。DMD是一种由基因突变引起的肌肉萎缩和虚弱的遗传性疾病，通常在儿童时期发病。阿塔鲁伦的作用机制在于促进肽链的合成，帮助恢复缺失的肌肉蛋白质，从而改善患者的生活质量。本文将详细介绍阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用和注意事项。

1. 适应症

阿塔鲁伦主要用于治疗具有无义突变的杜氏肌营养不良症患者。无义突变是指在基因中产生停止信号，导致蛋白质合成中断。通过激活下游的可读突变，阿塔鲁伦能够促进肌肉中特定蛋白质的合成，从而减缓疾病的进展。通常适用于年满2岁以上、已确认有无义突变的患者。

2. 功效与作用

阿塔鲁伦的主要功效在于改善患者的肌肉功能，减缓肌肉力量的丧失。临床研究显示，使用阿塔鲁伦的患者在运动能力和整体健康状况上有了一定改善，能够更好地进行日常活动，延长自主活动的时间。此外，阿塔鲁伦还可能对某些合并症如心脏病等提供一定的保护效应。

3. 用法用量

阿塔鲁伦通常以口服形式给药。推荐的使用剂量为每日三次，每次15毫克/kg体重，具体用药方案应根据医生的指导进行调整。患者在服用过程中需要注意保持规律性，并且在进食时服用以提高药物的吸收。此外，医生会定期监测患者的反应并调整用量。

4. 副作用

在使用阿塔鲁伦的过程中，患者可能会出现一些副作用。其中较为常见的包括恶心、呕吐、腹痛、食欲减退及头痛等。如果出现严重的过敏反应或不适，患者应及时就医并咨询医生。此外，长期使用可能会影响肝肾功能，因此需要定期进行相关检查。

5. 注意事项

在使用阿塔鲁伦之前，患者需告知医生任何已有的健康问题和正在使用的其他药物，以免发生药物相互作用。孕妇和哺乳期女性使用该药需谨慎决策，并在医生指导下进行。此外，应定期进行随访，监测药物治疗效果和副作用，确保患者安全和健康。

阿塔鲁伦为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗希望，通过合理的用药及监测，能够在一定程度上改善患者的生活质量。在使用时需遵循专业医生的指导，关注自身的反应，以确保治疗的安全性和有效性。

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杜氏肌营养不良症
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2025-03-23 16:20:34 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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