摘要:Amondys 45说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45是针对特定基因突变(48外显子跳跃突变)开发的一种创新疗法,旨在治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。此药物的有效成分为Casimersen,通过促进肌肉细胞的稳定和功能修复,为DMD患者的生活质量带来希望。以下将详细介绍Amondys 45的相关信息及其使用方法。
1. Amondys 45的适应症
Amondys 45专门用于治疗因45外显子缺失而引起的杜氏肌营养不良症。这是一种遗传性肌肉退行性疾病,通常影响男孩,表现为肌肉无力、运动能力下降等症状。通过针对特定的基因突变,Amondys 45有助于促使肌肉合成正常的肌肉蛋白,减缓疾病的进展。
2. 用法用量
Amondys 45的用法是通过静脉注射给药。对于大多数患者,推荐的起始剂量为每周一次,剂量根据体重进行调整。医生会根据患者的具体情况制定个性化的用药方案,并定期监测患者的反应和副作用。
3. 注意事项
在使用Amondys 45治疗期间,患者需要定期进行体检,以确保药物的安全性和有效性。使用本药前需告知医生任何已知的过敏史或其他健康状况。同时,应注意是否有药物相互作用的可能性,确保医生知道患者正在使用的所有药物。
4. 不良反应
尽管Amondys 45具有良好的耐受性,但在一些患者中可能会出现副作用,包括但不限于注射部位反应、头痛、恶心等。患者在使用过程中如遇严重不良反应,应立即寻求医疗帮助。
Amondys 45作为一种新型靶向治疗方案,为杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望。了解其用法用量及注意事项,可以帮助患者更好地管理自己的健康状况,获得更优化的治疗效果。在医疗专业人员的指导下,患者能够合理使用该药物,尽可能改善生活质量。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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