摘要:维特塞普索的注意事项,功效作用,不良反应,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索的注意事项,功效作用,不良反应,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。这是一种罕见的遗传性肌肉退行性疾病,通常影响男孩,并会导致逐渐恶化的肌肉无力和萎缩。本文将详细介绍维特塞普索的注意事项、功效与作用以及可能的不良反应。
1. 注意事项
在使用维特塞普索之前,患者和家属应咨询医生,确保药物适合个体情况。特别是对于过敏史、肝肾功能异常、既往有肌肉疾病家族史的人群,需谨慎使用。此外,患者在接受维特塞普索治疗期间,应定期进行生化检查,以监测肝功能及其他可能的副作用。妊娠及哺乳期妇女在使用该药物前须权衡风险和收益。
2. 功效作用
维特塞普索的主要作用是通过靶向特定的遗传缺陷,促进肌肉细胞中缺失的肌肉蛋白质的合成。这一药物的机制可以减缓肌肉退化的进程,从而改善患者的肌肉功能和生活质量。临床研究表明,在经过维特塞普索治疗的患者中,运动能力和日常活动能力有所提升,显示了其治疗杜氏肌营养不良症的潜力。
3. 临床应用
维特塞普索主要用于特定基因缺陷的杜氏肌营养不良症患者。通常情况下,医生会根据患者的具体情况和遗传背景来决定是否使用该药物。医务人员会根据研究数据和临床观察给予患者个体化的治疗方案,并密切监测患者的反应和耐受性。
4. 不良反应
维特塞普索可能会导致一些不良反应,包括但不限于注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、发热和嗜睡等。个别患者可能会出现肝功能异常或免疫反应等较为严重的副作用,因此在使用该药物时,需要被监测并适时调整治疗方案。如果患者在治疗过程中出现异常症状,应立即联系医生并进行评估。
总结来说,维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择,对改善患者的肌肉功能和生活质量具有重要意义。使用该药物时仍需谨慎,注意相关的副作用和医疗监测,以确保安全和有效的治疗效果。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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