摘要:Amondys 45的适应症、用药注意事项及禁忌,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。Amondys 45(Casimersen)的注意事项:肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性,应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
Amondys 45的适应症、用药注意事项及禁忌,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。Amondys 45(Casimersen)的注意事项:肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性,应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
Amondys 45(卡西美森)是一种创新性药物,专门用于治疗45外显子跳跃突变型杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病,患者通常在幼年时期出现肌肉无力和萎缩。Amondys 45通过促进特定外显子的跳跃,从而使部分DMD患者的肌肉功能得以改善。本文将详细介绍该药物的适应症、用药注意事项及禁忌,以帮助医务人员和患者更好地了解这一重要的治疗选择。
1. Amondys 45的适应症
Amondys 45主要适用于确诊为杜氏肌营养不良症,且具有45外显子缺失突变的患者。该药物的研发旨在改善这些患者的运动能力,减缓疾病进展,并提高生活质量。临床研究表明,使用Amondys 45的患者在某些运动功能方面有明显改善,尤其是在步态和肌肉力量方面。这为部分患者带来了新的希望。
2. 用药注意事项
在使用Amondys 45时,医务人员需要密切关注患者的反应和可能出现的副作用。该药物一般通过注射给药,患者在应用过程中应定期进行医学评估,以确保药物的有效性和安全性。此外,应告知患者保持良好的生活方式,包括合理的营养及适度的锻炼,以帮助提高治疗效果。在使用Amondys 45期间,患者可能会经历头痛、发热、恶心等不良反应,若发生严重不适,应及时联系医生。
3. 禁忌人群
虽然Amondys 45对45外显子缺失的DMD患者有效,但并不适用于所有患者群体。对Amondys 45或其任一成分过敏的患者应避免使用。此外,已有严重肾脏疾病或其他严重合并症的患者,亦需谨慎使用,并在医生的指导下进行治疗。孕妇和哺乳期妇女在使用该药物前,应充分评估风险与收益,尽量避免在此期间使用。
Amondys 45为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。患者在使用该药物时应充分了解适应症、注意事项及禁忌,确保安全有效地使用该治疗手段。为了获得最佳治疗效果,建议患者在专业医务人员的指导下进行用药,并定期监测健康状况。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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