摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法用量及副作用,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法用量及副作用,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,影响男性患者的肌肉发育和功能。近年来,Elevidys(学名delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种基因治疗药物,为这些患者提供了新的治疗选择。本文将介绍Elevidys的用法、用量及可能的副作用。
Elevidys的用法用量及副作用分析:
1. 用法
Elevidys是一种基因治疗药物,通过向患者的肌肉细胞输送正常的dystrophin基因来修复由于突变引起的dystrophin蛋白质缺失。患者接受Elevidys治疗通常需要在专业医疗机构内进行,确保治疗的有效性和安全性。
2. 用量
Elevidys的用量是根据患者的体重和具体情况来确定的,通常是根据医生的指导进行静脉内注射。每位患者的具体用量会因个体差异而异,医疗团队会根据患者的健康状况和治疗反应调整剂量。
3. 副作用
使用Elevidys可能会引起一些副作用,这些副作用可能因个体而异,常见的包括注射部位的疼痛、发热、疲劳等轻度不适感。少数患者可能会出现严重的过敏反应或免疫反应,因此在接受治疗期间,需要密切监测患者的身体反应。
4. 注意事项
患者在接受Elevidys治疗期间,应当遵循医生的建议和指导。特别是在治疗初期和调整剂量时,需要定期进行健康评估和检查,以确保治疗的有效性和安全性。此外,患者及其家人需了解可能的副作用,并及时向医疗团队报告任何异常反应或不适感。
Elevidys作为一种新型基因治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了希望和新的治疗选择。其使用需要在专业医疗监督下进行,以确保患者的安全和治疗效果。随着科学技术的进步,相信未来将会有更多的创新治疗方案帮助改善患者的生活质量和健康状况。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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