摘要:舍立帕酶的使用说明,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的使用说明,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病,通常在儿童时期开始发作。舍立帕酶的使用可以帮助减缓疾病的进展,改善患者的生活质量。下面将对舍立帕酶的使用说明进行详细解释。
1. 疾病背景
神经元蜡样脂褐质沉积症是一种由基因突变引起的遗传性疾病。患者体内缺乏一种特定酶的活性,导致神经细胞中的废弃物无法被有效清除,从而积累沉积在细胞中。这些沉积物会损害大脑和神经系统的功能,引起认知能力下降、运动障碍和其他神经学症状。
2. 舍立帕酶的作用机制
舍立帕酶是一种通过基因工程制备的酶替代治疗药物。它的作用机制是提供患者缺乏的酶,帮助分解神经细胞中的废弃物。舍立帕酶通过脑脊液注射进入大脑,并被神经细胞摄取和利用,从而减少或阻止废弃物的积累,保护神经系统的功能。
3. 使用方法和剂量
舍立帕酶的使用需要由专业医生进行监测和指导。通常情况下,每两周进行一次舍立帕酶的注射。注射通常使用脑脊液注射的方式进行,以确保药物能够直接进入大脑。注射过程需要在医疗机构进行,并在专业人员的监护下进行。
4. 注意事项和副作用
在使用舍立帕酶时,患者需要密切观察可能出现的不良反应。常见的副作用包括头痛、发热、呕吐、疲劳等,但这些副作用通常是暂时的。如果出现严重的不良反应,如过敏反应或感染,患者应立即告知医生。
舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。通过提供缺乏的酶,舍立帕酶帮助清除神经细胞中的废弃物,减缓疾病的进展。使用舍立帕酶需要医生的指导和监测,并定期进行注射。患者在使用过程中应密切关注副作用,并及时与医生沟通。舍立帕酶的使用可以帮助改善患者的生活质量,减轻疾病对其身体和认知功能的影响。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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