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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的功效与作用怎么样

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摘要：鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的功效与作用怎么样,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2025-01-22 09:48:21 发布

鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的功效与作用怎么样,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，患者在呼吸、消化系统等方面存在严重问题。近年来，鲁马卡托依伐卡托（lumacaftor/ivacaftor）成为了囊性纤维化治疗领域的重要药物之一。它的研发和应用对于患者的生活质量改善具有重要意义。

1. 鲁马卡托依伐卡托是什么？

鲁马卡托依伐卡托是一种针对特定CFTR基因突变的治疗药物。它由两种活性成分组成，即鲁马卡托和依伐卡托，能够改善患者的症状和生活质量。

2. 鲁马卡托依伐卡托的作用机制

鲁马卡托依伐卡托的主要作用是修复CFTR蛋白的功能，CFTR蛋白是囊性纤维化患者体内缺失或功能异常的蛋白。通过改善CFTR蛋白的功能，鲁马卡托依伐卡托可以减少黏稠的黏液在呼吸道和消化道的堵塞，从而改善患者的呼吸和消化功能。

3. 鲁马卡托依伐卡托的功效

研究表明，鲁马卡托依伐卡托可以显著改善囊性纤维化患者的肺功能、减少呼吸道感染的发生率，并且减少住院次数。此外，它还可以改善患者的体重增长、减少消化系统症状，提高生活质量。

4. 鲁马卡托依伐卡托的应用前景

随着对囊性纤维化治疗的深入研究，鲁马卡托依伐卡托在临床应用中的前景十分广阔。未来，我们可以期待它在囊性纤维化治疗中发挥更加重要的作用，为患者带来更多的福祉和希望。

鲁马卡托依伐卡托作为一种新型的囊性纤维化治疗药物，具有显著的功效和作用机制。它的出现为囊性纤维化患者带来了新的希望，有望成为该病治疗的重要突破点。

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囊性纤维化
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2025-01-22 09:48:21 更新

  • 鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi基本信息

    鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国Vertex Pharmaceuticals

    • 适应症：

      适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者

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