• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 用药指导 > Amondys 45可以治疗什么病

Amondys 45可以治疗什么病

作者头像
药直供药师

摘要：Amondys 45可以治疗什么病,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。

有用 99
浏览 1456次
2025-01-16 11:26:22 发布
  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

Amondys 45可以治疗什么病,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。

Amondys 45是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新型治疗药物，主要通过外显子跳跃的机制来恢复肌肉功能。DMD是一种因基因突变导致的遗传性肌肉退行性疾病，对患者的生活质量和寿命造成严重影响。Amondys 45（化学成分为Casimersen）专门针对与45号外显子相关的特定突变，有潜力为许多患者带来新的希望。

1. 杜氏肌营养不良症概述

杜氏肌营养不良症是一种影响肌肉的遗传性疾病，通常在幼年期表现出肌肉无力和萎缩。该病是由于DMD基因的突变导致肌肉细胞中缺乏一种重要的蛋白质——肌营养不良蛋白（dystrophin）。此病主要影响男孩，症状会逐渐加重，最终可能导致患者失去步行能力，严重影响生活质量。

2. Amondys 45的作用机制

Amondys 45通过外显子跳跃的方式，促使肌肉细胞在RNA转录过程中“跳过”45号外显子。这种方法能够恢复功能性肌营养不良蛋白的产生，从而减缓病程进展。Amondys 45的设计旨在针对DMD患者中45号外显子缺失的特定基因突变，为这部分患者提供个体化的治疗解决方案。

3. 临床研究及疗效

Amondys 45在临床试验中显示出了良好的安全性和有效性。这些研究表明，接受Amondys 45治疗的患者，其肌肉功能的下降速度明显降低，部分患者在运动能力和肌肉力量方面也有了改善。这为DMD的治疗带来了新的希望，尤其是对于那些符合外显子跳跃适应症的患者而言。

4. 潜在的副作用与风险

尽管Amondys 45在临床试验中表现出良好的安全性，但仍需注意可能的副作用。一些患者可能经验到注射部位的反应、头痛或恶心等轻微不适。长期使用的副作用和风险仍在继续研究中，因此患者在使用该药物时需要与医生保持密切沟通，遵循专业建议。

Amondys 45的推出标志着杜氏肌营养不良症治疗领域的重要进展，让许多患者看到了新的治疗希望。患者在接受治疗时也需关注自身的身体反应，及时寻求医务人员的帮助和指导，以实现最佳的治疗效果。这种新药的发展，不仅为杜氏肌营养不良症的患者带来了新的希望，同时也为未来的基因疗法研究指明了方向。

24小时药师咨询 Amondys 45的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2025-01-16 11:26:22 更新

  • Amondys 45 Casimersen基本信息

    Amondys 45 Casimersen
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

杜氏肌营养不良症药品推荐

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网