摘要:鲁马卡托依伐卡托的说明书,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂,疗效主要体现在治疗囊性纤维化(CF)上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量,促进CFTR蛋白转运盐和水的能力,从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
美国Vertex Pharmaceuticals
鲁马卡托依伐卡托的说明书,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂,疗效主要体现在治疗囊性纤维化(CF)上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量,促进CFTR蛋白转运盐和水的能力,从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病,严重影响患者的生活质量。近年来,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)作为一种新型药物,被广泛应用于囊性纤维化的治疗中。本文将对鲁马卡托依伐卡托进行详细说明,以帮助读者更好地了解该药物及其在囊性纤维化治疗中的作用。
1. 鲁马卡托依伐卡托的作用机制
鲁马卡托依伐卡托是一种组合药物,由两种活性成分组成:鲁马卡托(lumacaftor)和依伐卡托(ivacaftor)。这两种成分分别对囊性纤维化患者的基因缺陷产生治疗作用。
鲁马卡托的主要作用是修复囊性纤维化患者中的囊腺苷酸转换酶(CFTR)蛋白,使其能够恢复正常的功能。依伐卡托则能够增强CFTR蛋白的功能,促进正常的离子通道开放。这两种成分的联合作用可以显著改善囊性纤维化患者的症状,并延缓疾病的进展。
2. 鲁马卡托依伐卡托的应用范围
鲁马卡托依伐卡托主要适用于特定类型的囊性纤维化患者。具体来说,该药物适用于年龄6岁及以上、携带某一特定基因突变(称为Phe508del突变)的囊性纤维化患者。对于符合这一条件的患者,鲁马卡托依伐卡托可以作为长期的维持治疗方案,并与其他治疗策略相结合,以最大程度地减少症状的发作和疾病的进展。
3. 鲁马卡托依伐卡托的使用方法和注意事项
鲁马卡托依伐卡托以口服药物的形式服用,每日两次。在使用该药物之前,患者应详细了解医生的指导,并按照医嘱正确使用该药物。同时,患者还需要密切配合医生的监测和随访,以便及时评估药物的疗效和患者的安全性。
在服用鲁马卡托依伐卡托期间,患者应遵循医生的建议,定期进行肺功能测试和药物的监测。如果出现任何不良反应或症状加重的情况,患者应立即咨询医生,并根据医生的建议进行进一步处理。
4. 结语
鲁马卡托依伐卡托作为囊性纤维化治疗领域的重要进展,为患者提供了一种更有效的治疗选择。该药物的作用机制独特,能够对基因缺陷产生治疗效果,显著改善患者的生活质量。使用鲁马卡托依伐卡托仍需密切遵循医生的指导,并注意药品的副作用和注意事项。通过与医生密切合作,囊性纤维化患者可以更好地控制疾病,减少症状,延缓疾病的进展,从而改善其生活质量。
片剂
美国Vertex Pharmaceuticals
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗
美国Vertex Pharmaceuticals
鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
美国Vertex Pharmaceuticals
适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理
瑞士罗氏
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