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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症、用药注意事项及禁忌

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摘要：Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症、用药注意事项及禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱，适用于4至5岁DMD患者，需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应，如急性严重肝损

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2024-12-12 17:26:35 发布

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症、用药注意事项及禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱，适用于4至5岁DMD患者，需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应，如急性严重肝损伤等，并及时就医。遵循用药指导，不自行调整。定期随访和检查，确保安全和有效。如有不适或疑似过敏，及时告知医生。

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种新型的药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）。这是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐退化，最终影响到运动能力和生活质量。

1. 适应症

Elevidys被批准用于治疗12岁及以上的患有杜氏肌营养不良症的患者。这种基因治疗药物的主要作用是通过提供缺失的dystrophin基因，来修复肌肉中的蛋白质缺陷，从而延缓病情进展并改善患者的生活质量。

2. 用药注意事项

在使用Elevidys之前，医生会评估患者的基因型和临床症状，以确定是否适合接受这种治疗。治疗过程需要密切监测患者的肌肉功能和整体健康状况，以及药物可能引起的任何不良反应。

3. 禁忌

Elevidys在一些情况下可能不适合使用，例如对药物成分过敏的患者应避免使用。此外，存在严重的肝功能损害或其他健康问题的患者可能需要避免使用此药物，因为这可能会增加治疗风险或减弱治疗效果。

Elevidys作为一种创新的基因治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择。如同所有药物治疗一样，患者和医生在决定使用Elevidys时应权衡利弊，并且遵循严格的治疗指南和监控措施，以确保安全和有效性。

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杜氏肌营养不良症
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2024-12-12 17:26:35 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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