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Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

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2024-09-13 10:23:24 发布

Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其通用名为delandistrogene moxeparvovec-rokl。它是一项创新的基因疗法，通过基因携带载体将正常的基因材料传递到患者的细胞中，从而帮助改善肌肉功能和缓解杜氏肌营养不良症症状。

1. 注意事项

使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症前，有几个重要的注意事项需要知道：

1.1 遵循医生建议：请在医生的指导下正确使用Elevidys，并遵循他们的建议和指示。医生将根据患者的具体情况确定剂量、注射方式和治疗计划。

1.2 遗传咨询：在开始治疗之前，进行遗传咨询是非常重要的。您和您的家人应该充分了解基因疗法的潜在风险、效果和限制，并对治疗的预期结果有清晰的认识。

1.3 进行必要的检测：在开始Elevidys治疗之前，您可能需要进行一系列的检测，以评估您的健康状况和确定适当的治疗方案。

2. 功效作用

Elevidys的治疗旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能，并减轻相关症状的严重程度。下面是Elevidys的主要功效和作用：

2.1 修复基因缺陷：Elevidys通过向患者的肌肉细胞中输送基因材料，修复了导致杜氏肌营养不良症的缺陷基因。这可以帮助改善肌肉功能，并减缓疾病的进展。

2.2 增强肌肉力量：通过恢复肌萎缩的肌肉细胞功能，Elevidys可以增强患者的肌肉力量，改善他们的运动能力和日常生活质量。

2.3 减少症状的严重程度：Elevidys治疗还可以减轻杜氏肌营养不良症患者的症状，包括步态异常、肌肉僵硬、心脏和呼吸功能受损等。

3. 不良反应

使用Elevidys的过程中可能出现一些不良反应。以下是一些常见的不良反应：

3.1 静脉注射相关反应：Elevidys是通过静脉注射给予的，因此可能出现与注射相关的反应，例如注射部位疼痛、红肿或刺痛感。

3.2 免疫反应：由于Elevidys是一种基因疗法，免疫反应是可能的。这种免疫反应可能表现为发热、头痛、呕吐、恶心等症状。

3.3 过敏反应：某些患者可能对Elevidys的成分过敏，出现皮疹、荨麻疹、呼吸急促或血压下降等过敏反应。

请记住，这里列出的不良反应仅仅是一些常见的观察到的反应，具体的不良反应情况可能因个体差异而有所不同。如果您在使用Elevidys过程中出现任何不适或不寻常的症状，应立即与医生联系。

Elevidys作为一种基因疗法，为杜氏肌营养不良症患者提供了一种创新的治疗选择。使用时需注意医生的建议，进行遗传咨询和必要的检测。Elevidys的主要功效包括修复基因缺陷、增强肌肉力量、减少症状的严重程度。与任何药物治疗一样，使用Elevidys可能会出现一些不良反应，包括注射相关反应、免疫反应和过敏反应。因此，在使用过程中，患者需要密切关注自身情况，并与医生保持沟通，以确保安全有效的治疗。

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杜氏肌营养不良症
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2024-09-13 10:23:24 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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