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高级医学编辑,药理学硕士
摘要:Eteplirsen的成份、性状及规格,Eteplirsen(Eteplirsen)主要成份为:磷酸核糖核苷酸。化学名称:3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式:C364H569N177O122P30。分子量:10305.7。
Eteplirsen的成份、性状及规格,Eteplirsen(Eteplirsen)主要成份为:磷酸核糖核苷酸。化学名称:3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式:C364H569N177O122P30。分子量:10305.7。
特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。它的成份、性状及规格对于患者和医生来说都是非常重要的信息。下面将就这些方面进行详细介绍。
1. 成份
特立生(Eteplirsen)的主要成分是一种核酸药物,它被设计用来通过修复遗传缺陷来治疗杜氏肌营养不良症。这种药物的核心成分是外源性核酸,它可以与患者身体内已经存在的核酸相互作用,从而改善肌肉功能并减缓疾病的进展。
2. 性状
特立生(Eteplirsen)是一种无色透明液体,通常以注射剂的形式提供给患者。它的性状非常稳定,能够在适当的条件下长时间保存而不失效。这种药物的性状对于制定正确的用药方案以及确保治疗效果非常重要。
3. 规格
特立生(Eteplirsen)的规格主要是指其剂量和包装形式。根据患者的具体情况,医生会根据每个病例的需要来确定合适的剂量,并且通常会根据治疗计划定期调整剂量。此外,特立生(Eteplirsen)通常以单次使用的注射剂形式提供,以确保用药的安全性和便利性。
特立生(Eteplirsen)作为一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物,其成份、性状及规格对于患者和医生来说都至关重要。通过了解这些信息,可以更好地理解该药物的作用机制和使用方法,从而更有效地治疗疾病,提高患者的生活质量。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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