全部分类
高级医学编辑,基础医学硕士
摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)说明书及用法用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏,从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)说明书及用法用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏,从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症)是一种罕见而严重的遗传性疾病,通常影响男性。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种治疗该病的新药,本文将详细介绍其说明书及使用方法。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因治疗药物,旨在通过补充缺失的dystrophin基因,帮助改善患者的肌肉功能。下面将详细介绍其用法用量及相关注意事项。
1. 药物用途及适应症
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)适用于已经确诊为杜氏肌营养不良症的患者,尤其是那些由于基因突变导致dystrophin蛋白质缺失而无法进行常规治疗的患者。
2. 用法
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)通过基因转导技术,将正常的dystrophin基因导入患者的肌肉细胞中。治疗过程需要专业医疗团队进行精确操作,确保药物能够准确输送至病变肌肉区域。
3. 用量
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用量由医生根据患者的具体情况和治疗计划进行个性化调整。通常,用药过程需要严格监控,以确保患者能够安全并有效地接受治疗。
4. 注意事项
在接受Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗期间,患者需定期接受医生的评估和监控。治疗可能会引发一些副作用或不良反应,因此需密切关注患者的身体状况,及时调整治疗方案。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种革命性的基因治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗希望。在使用过程中,医疗团队需要精心设计和监控治疗方案,以确保患者能够获得最大程度的治疗效果和安全性保障。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
高级医学编辑,基础医学硕士
正规网站
正规网站 信息服务信息查询
信息查询 真实有效隐私保护
隐私保护 安全放心免费咨询
免费信息咨询服务平台授权
数据服务 全球收录专业客服
专业客服在线服务特别声明:本站内容仅供参考,不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示!
不良信息举报邮箱:zsex@foxmail.com 版权所有 Copyright©2026 www.yzgmall.com All rights reserved
互联网药品信息服务资格证书编号:粤网药信备字〔2026〕第00473号
|
粤ICP备2026075408号
| 药直供手机端
|
网站地图
网站转让:qq727472001