高级医学编辑,药理学硕士
摘要:贝罗司他的作用及治疗效果,贝罗司他(berotralstat)是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,主要用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作,其疗效如下:Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且这种效果持续至第48周。完成48周试验的患者的HAE发作频率从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
贝罗司他的作用及治疗效果,贝罗司他(berotralstat)是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,主要用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作,其疗效如下:Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且这种效果持续至第48周。完成48周试验的患者的HAE发作频率从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作性皮肤、黏膜和器官的水肿。对于12岁以上的成人和儿科患者,贝罗司他(berotralstat)是一种有效的药物,用于预防HAE的发作。贝罗司他的作用及治疗效果备受关注,下文将对其进行详细介绍。
1. 贝罗司他的机制
贝罗司他是一种口服的小分子药物,其主要作用是抑制血管性血管性水肿患者体内的卡洛脂酶(kalikrein-1)。卡洛脂酶是一个关键的蛋白质,在HAE患者中,其活性异常增加,导致了血管壁的通透性增加,引发水肿发作。贝罗司他的作用机制是通过抑制卡洛脂酶的活性,从而减少血管壁的通透性,有效预防HAE的发作。
2. 贝罗司他的治疗效果
临床研究表明,贝罗司他能够显著减少HAE患者的发作次数和严重程度。患者在长期口服贝罗司他后,通常可以感受到水肿发作的明显减少甚至消失。此外,贝罗司他的治疗效果持续稳定,患者长期服用时依然能够维持较好的预防效果。
3. 贝罗司他的安全性
贝罗司他在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括轻度的头痛、腹泻和轻度的消化不良,但这些不良反应通常是短暂且可接受的。在长期的观察中,贝罗司他并未显示出严重的不良影响,符合患者长期服用的需要。
4. 贝罗司他的使用注意事项
尽管贝罗司他是一种有效的预防HAE发作的药物,但在使用时仍需注意一些事项。患者应严格按照医生的指导进行用药,遵循规定的剂量和频率。同时,患者需要定期复诊,监测治疗效果和不良反应的情况,及时调整治疗方案。
总的来说,贝罗司他作为一种新型的HAE预防药物,具有显著的治疗效果和良好的安全性,为HAE患者提供了一种可靠的治疗选择。随着对其作用机制的深入了解和临床应用的不断推进,相信贝罗司他将为更多HAE患者带来福音。
胶囊剂
美国BioCryst制药
ORLADEYO是血浆激肽释放酶抑制剂,可预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)。
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