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摘要:Lamzede(velmanase alfa)的适应症及适用人群,Lamzede(velmanase alfa)的适应症是用于治疗α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis,AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。这是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。Lamzede(velmanase alfa)是一种酶替代疗法,主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)的成人和儿童患者。这种疗法被批准用于改善疾病的非中枢神经系统表现。具体来说,它适用于那些患有轻度至中度形式α-甘露
Lamzede(velmanase alfa)的适应症及适用人群,Lamzede(velmanase alfa)的适应症是用于治疗α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis,AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。这是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。Lamzede(velmanase alfa)是一种酶替代疗法,主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)的成人和儿童患者。这种疗法被批准用于改善疾病的非中枢神经系统表现。具体来说,它适用于那些患有轻度至中度形式α-甘露糖苷缺乏症的患者。
α-甘露糖苷贮积症(Alpha-Mannosidosis)是一种罕见的遗传性疾病,患者因缺乏或功能异常的α-甘露苷酶而导致甘露糖苷的积累,进而损害多个器官和系统的功能。Lamzede(velmanase alfa)作为一种新型治疗药物,致力于缓解这种疾病对患者生活质量的影响。
1. 治疗机制:恢复酶活性
Lamzede(velmanase alfa)是一种重组的α-甘露苷酶替代治疗药物,通过补充体外合成的正常酶,帮助患者分解积聚在细胞中的甘露糖苷,从而减轻病理性贮积的程度。
2. 适应症:针对α-甘露糖苷贮积症
Lamzede(velmanase alfa)主要用于治疗年龄大于18个月的α-甘露糖苷贮积症患者,无论其病情严重程度如何,均可考虑使用该药物进行治疗。
3. 临床效果:减轻症状,改善生活质量
临床研究显示,Lamzede(velmanase alfa)能有效改善患者的体力活动能力、减轻骨骼变形、改善呼吸功能及智力发育等多个方面的症状,显著提高患者的生活质量。
4. 适用人群:需遵医嘱使用
患者及其家属在考虑使用Lamzede(velmanase alfa)之前,应咨询专业医疗人员,了解药物的适应症、剂量和使用方法。个体差异较大,治疗方案需根据具体情况制定,确保药物的安全有效使用。
Lamzede(velmanase alfa)作为一种创新的α-甘露苷酶替代治疗药物,为α-甘露糖苷贮积症患者带来了新的治疗选择。随着对其疗效和安全性的进一步研究,相信它将在改善患者生活质量和延缓疾病进展方面发挥重要作用。
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治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
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