高级医学编辑,基础医学硕士
摘要:诺西那生钠的成份、性状及规格,诺西那生钠(nusinersen)的主要成分是诺西那生钠,化学式为C6H6NO3Na,是一种有机化合物。诺西那生钠(nusinersen)的性状为白色或略带浅黄色的无定形固体,具有吸湿性。诺西那生钠(nusinersen)的包装规格:注射液:在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)。
诺西那生钠的成份、性状及规格,诺西那生钠(nusinersen)的主要成分是诺西那生钠,化学式为C6H6NO3Na,是一种有机化合物。诺西那生钠(nusinersen)的性状为白色或略带浅黄色的无定形固体,具有吸湿性。诺西那生钠(nusinersen)的包装规格:注射液:在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)。
脊髓肌肉萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种影响儿童的遗传性疾病,它导致脊髓运动神经元逐渐退化,进而影响肌肉功能。在过去,脊髓肌肉萎缩的治疗选项有限,而诺西那生钠(Nusinersen)作为一种靶向RNA的药物,为这种罕见病提供了新的治疗手段。本文将对诺西那生钠的成份、性状及规格进行详细介绍。
1. 成份:
诺西那生钠是一种合成的寡核苷酸药物,它的活性成分为核酸荧光染料修饰的24个寡核苷酸。这些寡核苷酸的序列是通过精确设计,能够与脊髓肌肉萎缩患者体内特定的RNA分子相互作用。
2. 性状:
诺西那生钠以注射剂的形式给予患者。其外观为无色至几乎无色的液体,透明或几乎透明。注射剂通常以玻璃容器包装,并随附相应的针头和注射器,以确保正确使用和容量控制。
3. 规格:
诺西那生钠的规格根据患者的需要和治疗方案而有所不同。一般来说,它的剂量是根据患者体重和年龄来确定的。医生会根据具体情况进行个体化的剂量选择,并确保患者能够按照规定的时间间隔接受诺西那生钠的治疗。
4. 适应症和使用方法:
诺西那生钠被批准用于治疗5岁以下的脊髓肌肉萎缩患者,包括婴儿和儿童。使用时,诺西那生钠被注射进入脊髓的液体中(称为脊髓穿刺),以使其能够直接作用于神经元,减轻病情并改善运动功能。
诺西那生钠是一种用于治疗脊髓肌肉萎缩的合成寡核苷酸药物。它的注射剂的外观为无色至几乎无色的液体,并根据患者的体重和年龄,以个体化的剂量进行使用。诺西那生钠主要通过直接作用于神经元,减轻病情并改善运动功能。作为一种新的治疗手段,诺西那生钠为脊髓肌肉萎缩患者提供了希望,并在改善他们的生活质量方面发挥重要作用。
注射剂
美国Biogen
适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗
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