高级医学编辑,药理学硕士
摘要:血友病是一种遗传性疾病,常见于男性,其主要特征是血液凝血功能异常,易出现不可控制的出血,尤其是关节出血。长期以来,血友病患者需要定期注射血液凝血因子来控制出血。近年来,新型的预防性用药——艾美赛珠单抗(Emicizumab)的出现为血友病患者带来了新的希望。
血友病是一种遗传性疾病,常见于男性,其主要特征是血液凝血功能异常,易出现不可控制的出血,尤其是关节出血。长期以来,血友病患者需要定期注射血液凝血因子来控制出血。近年来,新型的预防性用药——艾美赛珠单抗(Emicizumab)的出现为血友病患者带来了新的希望。
1. 艾美赛珠单抗的作用机制
艾美赛珠单抗是一种与血浆凝血因子Ⅷ有关的蛋白质,其作用机制是模拟血浆凝血因子Ⅷ的功能,促进血液凝血。它通过桥接因子Ⅸ和因子Ⅷ之间的缺陷,从而恢复了血液凝血的正常过程,有效地预防了血友病患者的出血。
2. 艾美赛珠单抗的优势
相较于传统的血液凝血因子替代治疗,艾美赛珠单抗具有明显的优势。首先,艾美赛珠单抗无需频繁注射,通常每两到四周一次即可,大大减轻了患者的治疗负担。其次,由于其作用机制的独特性,艾美赛珠单抗能够在预防性用药的同时,减少血友病患者发生关节出血的次数,改善了患者的生活质量。
3. 临床应用及疗效评价
临床研究表明,艾美赛珠单抗在血友病患者中的应用效果显著。通过与安慰剂或传统治疗方案的比较,艾美赛珠单抗能够显著降低出血的发生率,改善患者的关节功能,减少并发症的发生。因此,艾美赛珠单抗已被广泛应用于血友病患者的预防性治疗中,并受到了专业机构的推荐和认可。
在血友病预防性用药领域,艾美赛珠单抗的出现为患者带来了全新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的疗效为血友病患者提供了更加便捷和有效的治疗方案,为改善患者的生活质量和预防并发症做出了重要贡献。随着对艾美赛珠单抗的进一步研究和临床实践,相信它将在血友病治疗中扮演越来越重要的角色。
注射剂
美国Genentech
治疗A型血友病的双特异性抗体,零治疗出血率高
适用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率
丹麦诺和诺德Novo Nordisk
人凝血酶原复合物浓缩物 prothrombin complex concentrate octaplex
治疗而缺乏的凝血因子水平,从而帮助恢复血液凝固
美国Octa Pharmaceuticals
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
美国BioMarin
治疗A型血友病的双特异性抗体,零治疗出血率高
美国Genentech
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