Elevidys的成份、性状及规格

杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：Elevidys的成份、性状及规格,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的成分主要是经过基因改造的腺相关病毒（AAV）载体，这种载体被用来传递微型的抗肌萎缩蛋白基因。这种微型抗肌萎缩蛋白基因的目的是为了在患者的肌肉细胞中表达，从而增加肌肉中微肌营养蛋白的水平，改善杜氏肌营养不良症（DMD）患者的肌肉功能。

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2024-05-14 15:55:47 发布

Elevidys的成份、性状及规格,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的成分主要是经过基因改造的腺相关病毒（AAV）载体，这种载体被用来传递微型的抗肌萎缩蛋白基因。这种微型抗肌萎缩蛋白基因的目的是为了在患者的肌肉细胞中表达，从而增加肌肉中微肌营养蛋白的水平，改善杜氏肌营养不良症（DMD）患者的肌肉功能。

杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性。近年来，科学家们取得了重要突破，开发出了一种名为Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的新药物，针对治疗这一疾病。本文将介绍Elevidys的成份、性状及规格。

1. 成份

Elevidys的主要成份是delandistrogene moxeparvovec-rokl。该药物是一种基因治疗药物，通过校正患者体内缺失的dystrophin基因，以减轻或延缓杜氏肌营养不良症的症状。delandistrogene moxeparvovec-rokl是由生物工程技术制造的一个合成基因，它能够在体内修复患者肌肉细胞的基因缺陷。

2. 性状

Elevidys以注射剂的形式供应。该药物的外观是一种无色或几乎无色的溶液，通常储存在特殊的注射器或容器中。每剂Elevidys药物的容量和浓度是根据患者的具体情况和医生的建议而确定的。它继承了现代生物技术药物的特点，具有高度纯化和无菌的要求。

3. 规格

Elevidys的规格是根据患者的需求和治疗计划而定的。一般来说，该药物的规格包括剂量大小（通常以毫升为单位）、使用频率以及治疗持续时间等因素。由于Elevidys是一种个体化治疗药物，因此不同患者的规格可能会有所不同，需要根据医生的建议进行制定。

4. 个体化治疗的重要性

Elevidys的个体化治疗是其独特之处。每位患者都有不同的基因缺陷和病情严重程度，因此药物的使用应该根据个体情况进行调整。医生将根据患者的遗传基因检测结果、临床症状和身体状况等因素，制定出最佳的Elevidys治疗方案。

总结起来，Elevidys作为一种新型基因治疗药物，是针对杜氏肌营养不良症的治疗突破。它的成份是delandistrogene moxeparvovec-rokl，通过校正病人体内的基因缺陷来改善症状。Elevidys的性状是一种无色或几乎无色的注射液，规格根据患者的需要进行个体化调整。这种个体化的治疗方案能够更好地应对不同患者的需求，提高治疗效果。

Elevidys的相关介绍

杜氏肌营养不良症

说明书

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2024-05-14 15:55:47 更新

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国Sarepta Therapeutics
- 适应症：
  治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者