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nedosiran治疗效果怎么样

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：nedosiran治疗效果怎么样,nedosiran(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2024-05-11 14:11:32 发布

nedosiran治疗效果怎么样,nedosiran(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰（nedosiran）是一种创新的药物，被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria，简称PH）患者，尤其是那些伴有终末期肾病的患者。这种罕见的遗传代谢疾病会导致草酸在体内堆积，形成肾结石，进而损害肾脏功能，甚至可能导致肾衰竭。

1. 减少草酸积累，改善肾功能

奈多西兰的主要作用机制是通过抑制草酸合酶LDHA的表达，降低体内草酸的产生。这样一来，草酸的积累得以减少，肾脏遭受的损害也随之降低。经过临床试验的验证，奈多西兰在PH患者中表现出了显著的治疗效果，不仅可以减少草酸的生成，还可以改善肾功能。

2. 提供长期的疗效

由于PH是一种慢性疾病，需要长期持续的治疗。幸运的是，奈多西兰可以提供持久而稳定的疗效。在病人体内使用奈多西兰后，草酸的积累可以得到有效地控制，患者可以长期受益。这对于那些患有终末期肾病的PH患者尤为重要，因为肾功能的恶化可能导致肾脏移植的需求。

3. 低风险的安全性

奈多西兰的临床试验显示，它在治疗PH中的安全性和耐受性较好。常见的副作用包括注射部位的疼痛、轻度的过敏反应和头痛等，但严重的不良反应相对较少。这使得奈多西兰成为患者可以安全接受的治疗选择。

4. 个体化的治疗方案

每个PH患者的病情都有所不同，因此个体化的治疗方案显得尤为重要。奈多西兰提供了对患者进行个体化治疗的可能性。医生可以根据患者的具体情况和需求，调整奈多西兰的剂量和使用频率，以达到最佳治疗效果。

总结起来，奈多西兰对于治疗原发性高草酸尿症的患者来说是一种有希望的新药物。通过减少草酸的生成和积累，奈多西兰可以改善肾功能，提供长期稳定的疗效，并且具有较好的安全性和耐受性。个体化的治疗方案也为患者提供了更好的治疗选择。随着更多的研究和临床实践的推进，奈多西兰有望为PH患者带来更加美好的未来。

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2024-05-11 14:11:32 更新

  • 奈多西兰 nedosiran Rivfloza基本信息

    奈多西兰 nedosiran Rivfloza
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      丹麦诺和诺德Novo Nordisk

    • 适应症：

      适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

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