高级医学编辑,药理学硕士
摘要:kaftrio适应症具体有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化(CF)的药物,适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量,尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。
kaftrio适应症具体有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化(CF)的药物,适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量,尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。
Kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)适应症具体有哪些?
Kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化(CF)的药物组合。通过针对特定的基因变异,它可以改善患者的症状和生活质量。本文将详细介绍Kaftrio的适应症。
1. Kaftrio治疗的基因变异:
Kaftrio主要针对的是囊性纤维化TRISEMF增强方案,其中包括以下基因变异类型:
1.1 F508del/F508del:这是最常见的囊性纤维化基因变异型。Kaftrio可以对这种变异类型进行治疗。
1.2 F508del/minimal function:此类基因变异会导致常规CFTR功能的严重降低,Kaftrio同样可以用于治疗。
1.3 F508del/unclassifiable:这种基因变异类型无法明确定义其功能,但Kaftrio依然可以被用于治疗。
2. Kaftrio的适应症:
Kaftrio适用于特定种类的囊性纤维化(CF)患者,包括以下情况:
2.1 患有双份F508del基因突变的囊性纤维化患者,无论其年龄或病情严重程度如何,都可以使用Kaftrio进行治疗。
2.2 年龄12岁及以上,患有一个F508del突变和一个最小功能(Minimal function)突变的CF患者,也可以使用Kaftrio进行治疗。
3. Kaftrio的治疗效果:
对于符合适应症的囊性纤维化(CF)患者来说,Kaftrio可以带来显著的疗效和改善。主要表现在以下几个方面:
3.1 呼吸功能改善:Kaftrio的使用可以帮助改善患者的呼吸功能,减轻呼吸道堵塞和感染的风险。
3.2 减少呼吸道症状:Kaftrio减少了咳嗽、喘息和胸闷等呼吸道症状的发作频率和严重程度。
3.3 减少急性加重:Kaftrio还可以降低急性加重的风险,减少患者住院的需求。
3.4 提高生活质量:经过Kaftrio治疗的患者通常会体验到更好的运动耐力、食欲增加、体重增加等改善,从而提高生活质量。
Kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化(CF)的药物组合。它适应多种基因变异类型的CF患者,能够显著改善呼吸功能、减少呼吸道症状发作和急性加重的风险,并提高患者的生活质量。如果你是符合适应症的CF患者,Kaftrio可能是一个有效的治疗选择,但在使用前请咨询专业的医务人员并遵循其建议。
片剂
美国Vertex Pharmaceuticals
治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者
适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗
美国Vertex Pharmaceuticals
鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
美国Vertex Pharmaceuticals
适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理
瑞士罗氏
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