高级医学编辑,基础医学硕士
摘要:鲁马卡托依伐卡托的适应症和用法用量,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化(CF)患者,特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)用法用量:口服片剂,推荐剂量是每日2次,每次1片,应与含脂肪的食物一起服用以提高吸收效果。对于6岁以下患者、中度或严重肝受损者,剂量可能需调整。若错过剂量,短时间内可补服,超过6小时则应等待下一次剂量。
鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
美国Vertex Pharmaceuticals
鲁马卡托依伐卡托的适应症和用法用量,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化(CF)患者,特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)用法用量:口服片剂,推荐剂量是每日2次,每次1片,应与含脂肪的食物一起服用以提高吸收效果。对于6岁以下患者、中度或严重肝受损者,剂量可能需调整。若错过剂量,短时间内可补服,超过6小时则应等待下一次剂量。
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化的药物。囊性纤维化(Cystic Fibrosis,缩写为CF)是一种常见的遗传性疾病,主要影响呼吸系统、胰腺和消化系统,导致黏液异常积聚和器官受损。鲁马卡托依伐卡托是一种基因修复疗法,通过调节蛋白质功能,帮助患者改善症状和生活质量。
1. 适应症
鲁马卡托依伐卡托适用于12岁及以上年龄患有囊性纤维化的患者,该疾病由一种特定基因突变引起。鲁马卡托依伐卡托的作用机制是通过修复和调节囊性纤维化跨膜调节蛋白(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator,简称CFTR)的功能,恢复氯离子通道的正常运作。
2. 用法用量
鲁马卡托依伐卡托是一种口服药物,常规推荐剂量为每天两次。具体的用法用量应根据患者的实际情况和医生的建议来确定。患者应遵循医生的处方和说明,按时按量服用药物。
3. 药物治疗效果
鲁马卡托依伐卡托的临床研究结果显示,与安慰剂相比,该药物能够显著改善囊性纤维化患者的肺功能。它可以减少呼吸道感染和急性加重的频率,提高患者的生活质量。药物的疗效可能因人而异,具体效果需根据患者的个体情况进行评估。
4. 注意事项和副作用
在使用鲁马卡托依伐卡托时,患者应遵循医生的指导,并定期进行复诊和检查。药物可能会引起一些不良反应,包括头痛、乏力、胸部不适等。如果出现严重的不良反应或过敏症状,应立即就医并告知医生。
总结起来,鲁马卡托依伐卡托是一种用于治疗囊性纤维化的药物,通过修复和调节CFTR蛋白质功能,帮助患者改善症状和生活质量。患者在使用药物时应遵循医生的指导,注意药物的用法用量,定期复诊和检查。尽管药物可能会引起一些副作用,但其治疗效果对于改善囊性纤维化患者的呼吸功能和生活质量具有显著的好处。
片剂
美国Vertex Pharmaceuticals
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗
美国Vertex Pharmaceuticals
鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
美国Vertex Pharmaceuticals
适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理
瑞士罗氏
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