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舍立帕酶的适应症和用法用量

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：舍立帕酶的适应症和用法用量,舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。

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2024-04-17 15:08:59 发布

舍立帕酶的适应症和用法用量,舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinosis type 2，简称NCL2）的药物。NCL2是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要由于突变导致酶缺乏，进而导致神经细胞内蜡样脂褐质沉积，进而引发神经系统功能障碍。舍立帕酶被用作酶替代疗法，通过提供患者缺乏的酶，有望减缓病情进展并改善症状。

1. 适应症

舍立帕酶适用于已被诊断为神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL2）的患者。该药物的使用需在相关专业医生的指导下进行，并需要有相应的遗传咨询。

2. 用法用量

舍立帕酶是通过脑脊液注射给药的方式给予患者的。患者每两周进行一次舍立帕酶的治疗。具体的剂量和治疗方案应根据患者的年龄、体重和疾病状况进行调整，以确保达到最佳疗效。治疗前，医生会对患者进行全面评估，并制定个性化的治疗计划。

舍立帕酶的注射通常由专业医疗人员在医疗机构内进行，并监测患者的病情和治疗反应。在注射过程中，医生会注意可能的副作用和不良反应，并采取相应的措施进行管理。

3. 注意事项

在使用舍立帕酶时，患者和家属应密切配合医生和医疗团队的指导。特别是在治疗的早期阶段，定期的随访和监测对于评估疗效和处理任何潜在问题是至关重要的。

在治疗过程中，患者应注意药物的使用安全和个人卫生，避免感染和其他潜在的健康风险。此外，如果患者使用其他药物或接受其他治疗，应及时告知医生，以免发生药物相互作用或不良反应。

4. 结束语

舍立帕酶的出现为神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL2）的治疗提供了新的希望。通过酶替代疗法，舍立帕酶有望改善患者的生活质量并减缓病情的进展。患者和家属应充分了解该药物的适应症、用法用量以及可能的副作用，并与医生保持密切的沟通和合作，以确保安全有效地使用舍立帕酶，并获得最佳的治疗效果。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-04-17 15:08:59 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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杨维红

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