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依洛硫酸酯酶α中文说明书

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：依洛硫酸酯酶α中文说明书,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）上。它通过提供外源性酶，替代患者体内缺失的酶，增加黏多糖的分解代谢，从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-04-16 08:30:19 发布

依洛硫酸酯酶α中文说明书,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的疗效主要体现在治疗黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）上。它通过提供外源性酶，替代患者体内缺失的酶，增加黏多糖的分解代谢，从而延缓疾病进程。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

依洛硫酸酯酶α，也被称为elosulfase alfa，是一种用于治疗粘多糖沉积病的药物。粘多糖沉积病是一类罕见的疾病，由于身体缺乏特定的酶而导致多种多糖在细胞内沉积。本文将为您提供有关依洛硫酸酯酶α的详细信息，了解其用途、工作原理以及相关注意事项。

1. 依洛硫酸酯酶α的用途

依洛硫酸酯酶α主要用于治疗粘多糖沉积病类型ⅣA（MPS Ⅳ A），也被称为莫尔基奥综合征。MPS Ⅳ A是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏一种名为N-乙酰基-α-半乳糖胺-4-硫酸酶（N-acetylgalactosamine 4-sulfatase）的酶。这种酶的缺乏导致碳水化合物称为mucopolysaccharides（粘多糖）在患者的细胞内沉积，最终损害多个身体系统，包括骨骼、关节、呼吸和心血管系统。

2. 依洛硫酸酯酶α的工作原理

依洛硫酸酯酶α是一种重组的人类酶，通过补充患者体内缺少的酶来缓解MPS Ⅳ A的症状。该药物通过静脉注射给予患者。一旦进入患者的体内，依洛硫酸酯酶α开始分解沉积在细胞中的粘多糖。这有助于减少糖链的积累，并帮助恢复相关器官和系统的功能。治疗过程需要定期进行，以维持药物的效果。

3. 注意事项

在使用依洛硫酸酯酶α之前，患者和医生需要仔细评估潜在的益处和风险。一些患者可能对该药物过敏，因此在使用前需要进行过敏测试。此外，依洛硫酸酯酶α的使用需要严密的医学监测和专业医生的指导。患者应定期接受身体检查和相关测试，以确保治疗进展情况的监测和评估。

4. 结论

依洛硫酸酯酶α是一种治疗粘多糖沉积病类型ⅣA的药物，通过补充缺乏的酶来减少粘多糖的沉积。它有助于恢复受损器官和系统的功能，并提升患者的生活质量。使用之前需要进行全面的评估和监测，以确保安全和有效性。患者应遵循医生的建议，并与医疗团队保持紧密联系，以获得最佳的治疗结果。

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粘多糖沉积症
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2024-04-16 08:30:19 更新

  • 依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim基本信息

    依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)

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