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舍立帕酶的疗效与作用及副作用

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摘要：舍立帕酶的疗效与作用及副作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-04-07 16:07:51 发布

舍立帕酶的疗效与作用及副作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。它通过补充体外合成的人类三磷酸甘油醛三脱氢酶（TPP1）酶，帮助患者处理脑内过多的蜡样脂褐质沉积物，并且在某种程度上改善其症状。下面将对舍立帕酶的疗效、作用以及副作用进行详细介绍。

1. 神经元蜡样脂褐质沉积症：舍立帕酶的治疗对象

神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinosis type 2，NCL-2），也被称为经典性晚发型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病），是一种罕见而严重的遗传性脑疾病。该疾病由于缺乏正常功能的TPP1酶而导致，脑内的蜡样脂褐质沉积物在神经细胞中累积。这种疾病通常在婴幼儿晚期或幼儿早期表现出来，其中包括智力退化、进行性运动障碍、癫痫等症状。

2. 舍立帕酶的疗效与作用

舍立帕酶是一种重组蛋白药物，通过静脉注射给予患者。它的主要作用是补充体内缺乏的TPP1酶，帮助分解神经细胞中过多的蜡样脂褐质沉积物。舍立帕酶的治疗可以延缓疾病的进行性恶化，并且在某些情况下可以改善患者的生活质量。它并不能治愈神经元蜡样脂褐质沉积症，因为脑内已经积累的损害无法逆转。

3. 舍立帕酶的副作用

使用舍立帕酶可能会引起一些副作用。常见的副作用包括静脉注射部位的疼痛、发热、呼吸道感染、头痛和抽搐。罕见但更严重的副作用可能包括过敏反应、感染和出血。另外，舍立帕酶治疗还可能导致血小板减少和颅内压增加等状况。因此，对于接受舍立帕酶治疗的患者，密切监测并及时处理任何不良反应是非常重要的。

4. 结论

舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，通过补充缺乏的TPP1酶，减少蜡样脂褐质沉积物的积累，从而延缓疾病进展，改善患者的生活质量。舍立帕酶的使用可能伴随一些副作用，包括注射部位疼痛、感染和出血等。因此，在使用舍立帕酶治疗时，医生应仔细评估患者的病情和潜在风险，并密切监测患者的病程和不良反应，以确保安全有效的治疗。同时，还需要进一步的研究来评估舍立帕酶在长期治疗中的疗效和安全性。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-04-07 16:07:51 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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