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舍立帕酶的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

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摘要：舍立帕酶的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-04-06 12:38:18 发布

舍立帕酶的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL）的治疗药物。它通过补充人体缺乏的特定酶活性来改善该疾病的症状。接下来，我们将详细介绍舍立帕酶的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及需要注意的事项。

1. 适应症：

舍立帕酶主要用于治疗确定性基因突变导致的神经元蜡样脂褐质沉积症患者。这种罕见的遗传疾病会导致神经细胞内聚集异常的脂质物质，进而损害中枢神经系统的功能。

2. 功效与作用：

舍立帕酶主要通过补充人体缺乏的生物酶，即三磷酸酯酶蛋白（tripeptidyl peptidase 1, TPP1）来发挥作用。该酶在正常情况下将废弃的蛋白质分解为小分子，以保持神经细胞内的正常代谢。舍立帕酶的给药可以减轻NCL患者脑部出现多种神经损害的症状，如视力减退、认知能力下降和肌肉萎缩等。

3. 用法用量：

舍立帕酶为通过腰椎间脑脊液（cerebrospinal fluid, CSF）给药。治疗前，医生将培训过的专业人员进行脑脊液取样程序，并使用特殊的导管将舍立帕酶注入患者的脑脊液中。具体的用量和给药方案应由医生根据患者的年龄、体重和疾病状况来确定。

4. 副作用：

舍立帕酶治疗的常见副作用包括头痛、恶心、疲劳和头晕等症状。一些患者还可能出现呕吐、发热、癫痫发作以及注射部位的炎症反应。如果出现严重的过敏反应、呼吸困难或其他严重副作用，应立即告知医生。

注意事项：

在使用舍立帕酶治疗期间，患者和家属应密切配合医生的治疗方案，并定期进行检查和随访。此外，特别注意以下事项：

舍立帕酶只能由经过培训的专业人员或医务人员进行使用和管理。

定期监测患者的神经系统功能和其他临床指标的变化。

与医生密切合作，报告任何新的或恶化的症状。

注意避免可能引发感染的环境，以减少感染的风险。

咨询医生关于舍立帕酶治疗与其他药物或治疗方法的相互作用。

总结起来，舍立帕酶是一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，通过补充人体缺乏的特定酶活性来改善症状。在使用舍立帕酶时，患者和家属应密切配合医生的治疗方案，并注意副作用和注意事项，以确保安全和有效的治疗效果。尽管舍立帕酶为一种有希望的治疗方法，但仍然有必要持续进行科学研究以进一步了解其疗效与安全性。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-04-06 12:38:18 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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