摘要:奈多西兰(nedosiran)的说明书,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
奈多西兰(nedosiran)的说明书,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病,其特征是体内异化代谢产物草酸积聚过多。该病症常导致草酸结石形成、尿排出不畅,进而引发尿路梗阻、肾脏损伤,最终可能导致终末期肾病。在这种情况下,奈多西兰(nedosiran)作为一种创新药物进入了临床应用阶段,并取得了显著的疗效。
1. 奈多西兰(nedosiran)的机制
奈多西兰(nedosiran)是一种小分子RNA干扰剂。它通过特异性靶向草酸合成酶 (phosphoribosylpyrophosphate synthetase 1, PRPS1) 的mRNA,抑制其表达。PRPS1是草酸生成的关键酶,它的抑制能够有效降低草酸的生成并减少其在体内的积聚。
2. 奈多西兰(nedosiran)的疗效与安全性
临床试验表明,奈多西兰(nedosiran)在治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病方面取得了显著的疗效。该药物能够有效减少草酸积聚,降低尿草酸水平,从而改善尿路功能,减少草酸结石形成的风险,并且在中长期使用中对肾功能的保护作用也得以证实。
3. 使用方法和剂量
奈多西兰(nedosiran)的用法和剂量需遵循医生的指导。一般建议每隔2周皮下注射奈多西兰(nedosiran)。初始剂量依据患者的体重而定,随后根据草酸排出水平和肾功能调整剂量。在使用过程中,患者应密切关注使用药物的剂量和时间以及医生的指示,避免错漏。
4. 奈多西兰(nedosiran)的不良反应和预防措施
奈多西兰(nedosiran)的常见不良反应包括注射部位疼痛、轻度皮肤刺激和注射部位红斑。少数病例中可能出现过敏反应、低血小板数量。在使用过程中,医生会根据患者的具体情况进行监测和调整治疗方案。患者应及时告诉医生,如果出现任何不适或不良反应,以便及时采取相应措施。
奈多西兰(nedosiran)是一种针对原发性高草酸尿症伴终末期肾病的创新治疗药物。通过抑制草酸的生成,该药物能够减少尿草酸水平以及相关并发症的风险,并对肾功能具有保护作用。在使用过程中还是需要遵循医生的指导,密切进行监测,并及时报告任何不适或不良反应。只有在医生的指导下合理使用奈多西兰(nedosiran),患者才能获得最佳的治疗效果和安全性保障。
注射剂
丹麦诺和诺德Novo Nordisk
适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
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