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戈洛迪森(golodirsen)的适用人群有哪些

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摘要：戈洛迪森(golodirsen)的适用人群有哪些,戈洛迪森(golodirsen)主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的杜克肌营养不良症（DMD）患者。这些患者通常表现出肌球蛋白的缺失，导致肌肉萎缩和无力等症状。

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2024-04-04 09:30:01 发布
  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

戈洛迪森(golodirsen)的适用人群有哪些,戈洛迪森(golodirsen)主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的杜克肌营养不良症（DMD）患者。这些患者通常表现出肌球蛋白的缺失，导致肌肉萎缩和无力等症状。

戈洛迪森（Golodirsen）是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因突变的治疗药物。它可用于那些已确诊患有DMD，并且具有适合外显子53跳跃的基因突变的患者。下面将详细介绍戈洛迪森适用的人群。

1. 什么是戈洛迪森？

戈洛迪森是一种属于外显子跳跃剪接修饰剂（exon-skipping modulator）的药物。它通过促进基因的外显子跳跃，帮助合成正常的矮小性蛋白（dystrophin），以改善DMD患者的症状和延缓疾病的进展。

2. 适用人群：已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者

戈洛迪森适用于已经确诊患有杜氏肌营养不良症的患者。这种疾病是由于DMD基因突变导致的，主要表现为进行性肌无力和肌肉退化。而且，这些患者必须具有一种特定的基因突变，即适合外显子53的跳跃。这意味着他们的DMD基因中的外显子53被跳过，从而产生了一个函数上更为正常的矮小性蛋白。

3. 不适用人群：基因突变不适合外显子53跳跃的患者

如果一个患者的DMD基因突变与外显子53的跳跃不相容，戈洛迪森就不适用于他们。这是因为戈洛迪森的作用机制是通过修饰外显子53跳跃来产生正常的矮小性蛋白。因此，如果患者的基因突变不涉及外显子53，戈洛迪森就不会对他们有效。

4. 应在医生指导下使用

戈洛迪森是一种处方药物，患者应在医生的监督下使用。医生将根据患者的具体情况，例如其DMD基因突变和病情的严重程度，来决定是否适合使用戈洛迪森以及使用的剂量和频率等。

戈洛迪森是一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，其适用于已经确诊患有DMD的患者，且基因突变适合外显子53的跳跃。对于基因突变不适合外显子53跳跃的患者，戈洛迪森并不适用。因此，在使用戈洛迪森之前，患者应咨询医生以确保其适用性和安全性。

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杜氏肌营养不良症
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2024-04-04 09:30:01 更新

  • 戈洛迪森基本信息

    戈洛迪森
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

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