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摘要:依库珠单抗是一种抗补体C5单克隆抗体,主要用于治疗罕见的血液病毒溶血性尿毒综合征(HUS)和变异型地中海贫血(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)等疾病。近日,依库珠单抗终于被纳入国家医保目录,为患者带来利好消息。
依库珠单抗进医保
依库珠单抗是一种抗补体C5单克隆抗体,主要用于治疗罕见的血液病毒溶血性尿毒综合征(HUS)和变异型地中海贫血(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)等疾病。近日,依库珠单抗终于被纳入国家医保目录,为患者带来利好消息。
罕见病是指患病率低于每万人3-5人的疾病。虽然罕见,但由于疾病影响深远且治疗难度高,病人及其家属都承担了很大的心理和经济压力。依库珠单抗的被纳入医保目录无疑给这些患者带来了莫大的帮助和希望。
依库珠单抗是目前治疗PNH的最有效的药物,其通过抑制C5分子的活化,减轻了PNH患者红细胞破坏和内皮细胞受损,改善了患者的生活质量,也减少了PNH引起的血栓病变和肝肾损伤等风险。同时,依库珠单抗也是治疗HUS的标准疗法之一,通过干扰补体C5的活化,减少了微血管内的血管内皮受损和血小板聚集,降低了病情的严重程度和复发率。
然而,由于依库珠单抗的价格较高,很多患者因无法承担巨额医疗费用而被迫放弃治疗,给患者和家庭带来沉重的心理和经济负担。而依库珠单抗进入医保后,患者可以获得更贴心的医疗保障,减轻了患者的负担,使得更多的患者能够获得有效的治疗,提高治疗效果和生存质量。
此外,依库珠单抗的纳入医保目录也将刺激创新药物的研发,推动我国罕见病研究的发展。依库珠单抗的出现为研究罕见病提供了新的思路和方向。其广泛应用也将带动更多制药企业的关注和投入,加快罕见病领域的治疗和药物研发进程。
总之,依库珠单抗进入医保目录将为罕见病患者带来福音,增强了患者及其家庭的信心和勇气,同时也为中国的罕见病研究和治疗提供了新的契机。对于医学界和大众来说,这无疑是一项重大的进步和胜利。
冻干粉
美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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